研究表明，急性髓系白血病（AML）是成人急性白血病中最常见的类型之一，约占成人急性白血病的70%，其核心特征是造血干细胞出现恶性克隆，导致正常造血功能受抑，患者可能出现贫血、乏力、皮肤瘀斑、反复感染等症状。很多人一听到“白血病”就认为是不治之症，其实随着医学技术的发展，AML已有多种成熟的治疗方案，患者通过规范治疗可有效控制病情，甚至获得长期生存。
化疗：AML治疗的基础核心手段
化疗是AML治疗的传统基础手段，其核心逻辑是通过化学药物抑制或杀死快速增殖的白血病细胞，帮助骨髓恢复正常造血功能。临床中化疗通常分为两个关键阶段：诱导缓解化疗和巩固化疗。诱导缓解化疗的首要目标是快速减少体内白血病细胞数量，使骨髓造血功能恢复正常，常用方案为DA方案（柔红霉素+阿糖胞苷），部分患者可能根据病情调整为IA方案（伊达比星+阿糖胞苷）；巩固化疗则是在诱导缓解后进行，目的是清除体内残留的微小白血病病灶，降低复发风险，常用药物包括阿糖胞苷等，通常需要进行多个疗程。需要注意的是，化疗药物在杀死白血病细胞的同时，也可能损伤正常细胞，导致骨髓抑制（如白细胞减少、血小板降低）、恶心呕吐、脱发等副作用，因此化疗期间需在医生指导下定期监测血常规、肝肾功能等指标，出现副作用时及时干预。特殊人群如老年AML患者，由于身体耐受性较差，医生可能会调整化疗药物的剂量或选择低强度化疗方案。
靶向治疗：精准打击的新型治疗选择
靶向治疗是近年来AML治疗领域的重要进展，其原理是针对白血病细胞表面或内部特有的分子靶点（如基因突变、蛋白表达异常）进行精准干预，从而特异性杀死白血病细胞，对正常细胞的损伤相对较小。并非所有AML患者都适合靶向治疗，需先通过基因检测明确是否存在对应的靶点，比如FLT3基因突变是AML患者中常见的靶点之一，吉瑞替尼就是针对该靶点的靶向药物；索拉菲尼则可用于伴有其他特定基因突变的AML患者。研究显示，FLT3突变阳性的AML患者在诱导缓解后联合吉瑞替尼进行巩固治疗，复发风险较单纯化疗降低了约35%。靶向治疗的副作用相对化疗更轻微，可能包括皮疹、腹泻、肝功能异常等，但仍需定期监测，不可自行停药或调整剂量。需要强调的是，靶向治疗不能替代化疗，多数情况下需与化疗联合使用，具体方案需由血液科医生根据基因检测结果制定。
造血干细胞移植：复发难治患者的治愈希望
造血干细胞移植是针对高危或复发难治性AML患者的重要治疗手段，其核心原理是通过输注健康的造血干细胞，重建患者的造血和免疫系统，从而彻底清除体内残留的白血病细胞。适用人群主要包括高危AML患者（如伴有复杂染色体异常、初治未缓解）、复发难治性AML患者，以及诱导缓解后仍有微小残留病灶的患者。造血干细胞移植分为自体移植和异基因移植两种类型：自体移植使用患者自身的造血干细胞，排异反应风险较低，但复发风险相对较高；异基因移植使用供体的造血干细胞，复发风险较低，但排异反应风险较高。移植前需进行预处理（如大剂量化疗或放疗），目的是清除体内残留的白血病细胞，为移植的造血干细胞腾出空间；移植后需长期服用抗排异药物，并定期复查骨髓穿刺、血常规等指标，监测是否出现复发或排异反应。需要注意的是，造血干细胞移植有严格的适应症和禁忌症，如年龄过大（通常超过75岁且身体状况较差）、有严重基础疾病（如严重心力衰竭、肝肾功能衰竭）的患者可能不适合移植，需由医生进行全面评估。
关于AML治疗的常见误区纠正
很多患者及家属对AML治疗存在认知误区，这些误区可能影响治疗效果，需及时纠正。误区一：“AML是绝症，治不好”。临床指南数据显示，低危AML患者通过规范化疗，5年无病生存率可达60%-70%；高危患者通过异基因造血干细胞移植，5年生存率也能达到40%-50%，并非不治之症。误区二：“靶向治疗没有副作用，可以随意吃”。虽然靶向治疗副作用相对较小，但仍可能出现皮疹、腹泻、心血管不良反应等，且需根据基因检测结果选择，不可盲目使用，更不能自行调整剂量或停药。误区三：“造血干细胞移植后就彻底痊愈了”。移植后仍存在复发风险，且可能出现急性或慢性排异反应、感染等并发症，需长期随访和规范管理，不可掉以轻心。
患者及家属常问的3个关键问题
- 化疗期间患者食欲差，能吃保健品补充营养吗？ 化疗期间患者可能因副作用出现食欲下降、营养不良，此时可选择清淡、易消化的高蛋白食物（如鸡蛋、牛奶、鱼肉）补充营养。若需使用常见保健品补充营养，需先咨询血液科医生，不可自行购买使用，且保健品不能替代药品，无法治疗AML。特殊人群如糖尿病患者，需在医生指导下调整饮食方案，避免血糖波动。
- 基因检测显示没有靶向靶点，是不是就没救了？ 即使没有靶向靶点，患者仍可选择化疗、造血干细胞移植等治疗方案，并非没有救。低危患者通过规范化疗即可获得较好的生存效果；高危患者若有合适的供体，可考虑异基因造血干细胞移植。此外，医学研究不断进展，新的靶向药物也在持续研发中，患者可与医生沟通，了解是否有合适的临床研究参与。
- 老年AML患者身体弱，能不能不化疗？ 老年AML患者的治疗方案需根据身体状况、疾病风险分层综合判断。若患者身体状况较好，可选择低强度化疗或联合靶向治疗；若患者身体状况较差，无法耐受化疗，则以支持治疗为主，如输血、抗感染治疗，目的是改善生活质量。无论选择哪种方案，都需在医生指导下进行，不可自行决定放弃治疗。
不同人群的治疗方案选择场景
- 年轻低危AML患者（28岁，无复杂染色体异常）： 此类患者身体耐受性较好，优先选择诱导缓解化疗（DA方案），若获得完全缓解，后续进行4-6个疗程的巩固化疗即可，无需进行造血干细胞移植，5年无病生存率可达70%左右。治疗期间需定期监测骨髓穿刺结果，确保白血病细胞完全清除。
- 中年高危AML患者（45岁，伴有FLT3突变）： 此类患者复发风险较高，诱导缓解化疗后需联合吉瑞替尼进行巩固治疗，若有合适的同胞供体，可在巩固化疗后进行异基因造血干细胞移植，降低复发风险。移植后需长期服用抗排异药物，定期复查血常规和骨髓穿刺。
- 老年复发难治AML患者（68岁，化疗后复发）： 此类患者身体耐受性较差，无法耐受高强度化疗，可选择低强度化疗联合靶向治疗（如索拉菲尼），若身体状况不允许化疗，则以支持治疗为主，如输血纠正贫血、使用抗生素控制感染，改善生活质量。
总之，急性髓系白血病并非不治之症，化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等多种方案为患者提供了治疗选择。患者及家属需树立正确的治疗认知，避免陷入误区，在血液科医生的指导下选择合适的治疗方案，坚持规范治疗。同时，治疗期间需密切配合医生监测病情，注意饮食和生活习惯的调整，特殊人群（如孕妇、哺乳期女性、有严重基础疾病的患者）需在医生指导下进行所有干预措施，不可自行决定治疗方案或停药。只有科学规范的治疗，才能最大程度提升患者的生存质量和生存率。
