骨髓纤维化是一种骨髓造血组织逐渐被纤维组织替代的慢性疾病，晚期常伴随严重贫血、出血倾向和脾脏肿大。面对这种复杂病情，现代医学已形成多方面的治疗方案，通过科学分型制定个体化计划，帮助患者改善生存质量。
症状管理是基础：输血与抗感染双管齐下
当骨髓造血功能受损时，红细胞和血小板生成会明显减少。针对血红蛋白低于80g/L的重度贫血患者，定期输注红细胞能快速缓解乏力、心悸等症状，但需注意铁在体内堆积过多的风险，每输5单位红细胞后要查一下铁蛋白指标。血小板低于20×10⁹/L时输注血小板可预防颅内出血等致命风险，但要严格把握情况，避免输太多导致循环负荷过重。感染防控方面，中性粒细胞减少者应避免去人多的地方，出现发热需及时用广谱抗生素，早用抗生素能明显降低败血症的死亡风险。
药物治疗需分型：精准调控造血与纤维化
根据国际常用的骨髓纤维化分型标准，低危患者可以用雄激素类药物帮剩下的造血干细胞生长，但需定期查肝功能。中高危患者常把JAK2抑制剂和免疫调节剂一起用，临床数据显示超过一半患者的脾脏体积会明显缩小。维生素D衍生物能通过调节体内TGF-β通路减慢骨髓纤维化速度，它与组蛋白去乙酰化酶抑制剂的联合方案还在临床试验中。要注意的是，所有药物治疗都得先做基因突变检测，比如有CALR突变的患者用干扰素效果更好。
手术干预有指征：脾切除的获益与风险评估
如果脾脏肿大导致明显压迫症状（如吃一点就饱、呼吸困难）或脾功能亢进没法用药物控制，脾切除手术可作为第二选择。但需警惕术后并发症，计划内的脾切除手术短期死亡风险低，而急诊手术的风险明显更高。术前要查血小板计数（超过1000×10⁹/L者需先降细胞治疗）和肝功能，术后要预防性用抗凝药防血栓。
根治手段需权衡：造血干细胞移植的突破与挑战
异基因造血干细胞移植（用别人的造血干细胞）是目前唯一可能治愈骨髓纤维化的方法，但传统清髓方案的移植相关死亡风险高。新型低强度预处理方案（如氟达拉滨加白消安）能明显提高长期生存率，数据显示老年患者用替代供体移植的存活率能到30%以上。供体选择方面，半相合的移植技术让更多患者有了治疗机会，但需综合考虑移植物抗宿主病的风险。
全程管理新模式：多学科协作提升治疗效果
晚期骨髓纤维化的治疗已进入“精准医学+支持治疗”并重的时代。建议患者定期用专门的量表评估病情，结合影像学检查随时调整方案。营养支持上，有严重消瘦、乏力的患者可以补充特定氨基酸制剂；瘙痒症状可用选择性5-HT3受体拮抗剂缓解。心理干预能明显缓解焦虑、抑郁情绪，规范的心理支持可提高治疗配合度。
面对骨髓纤维化晚期的挑战，患者要建立科学认知：通过定期查血常规、骨髓象和基因突变情况，及时调整治疗策略。在专业团队指导下，结合新的治疗方法与全程管理理念，大多数患者能控制症状、提高生活质量。建议确诊后尽早去血液科建立长期随访，千万别信非正规医疗机构的“特效疗法”。
