2022年1月1日,新版国家医保药品目录正式实施,新增进入目录的包括7种罕见病药物,将惠及法布雷病、脊髓性肌萎缩症、血友病、遗传性血管性水肿、多发性硬化等疾病患者。
“天价药物降价的消息发布后,很多患者都希望能在第一时间用药,这些天来预约治疗的罕见病患者明显增多了,元旦当天是医保新政策落地的第一天,对罕见病的治疗来讲意义非凡,大大减轻了患者家庭的经济负担,走出‘有药用不上’的困境。”
年治疗费用由63万降至3.7万
11岁法布雷病患儿小华(化名)在1月1日上午就从惠州出发,赶到广州市妇女儿童医疗中心治疗。从小华爸爸讲述中了解到,小华在6岁时出现脚趾痛的症状,且症状逐渐加重,疼痛发作时都无法走路,即便是从家到学校短短的200米,也需要家人的接送,这些年来一直被病痛折磨,却始终没有得到明确的诊断与治疗,一度被当做是心理疾病。在2021年的7月,他带孩子来到广州市妇女儿童医疗中心,经过外周血白细胞α-半乳糖苷酶活性测定,以及基因检测,小华被确诊为法布雷病。
法布雷病是一种罕见的X染色体连锁遗传的鞘糖脂类代谢疾病,初始症状往往发生在儿童或青少年时期,男性症状较重。主要临床表现为手、脚发生间歇性的疼痛或感觉异常,严重时无法正常生活与工作。病变程度常随年龄加重,患者的耳朵、口腔黏膜、结膜、指甲也可能出现病变。
广州市妇女儿童医疗中心遗传与内分泌科主任刘丽教授介绍,由于这种罕见病症状缺乏特异性,很容易被误诊,很长时间以来都无药可医。2020年8月,国家药监局批准酶替代疗法药物阿加糖酶α注射用浓溶液上市,阿加糖酶α刚上市时,单支零售价超过1.2万元。按照小华30公斤的体重计算,单次用药剂量2支,两周治疗一次,一年治疗费用超过63万元,而且需要终身维持治疗,现在阿加糖酶α进入医保后,经过医保支付和当地补充医疗保险报销后,小华的年治疗费用将降到3.7万元左右。
“70万元一针”罕见病药迎来降价
脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗药物诺西那生钠曾因“70万元一针”高价受到广泛关注,今年1月1日起也将迎来降价。
一名16岁的患儿在1月1日一早就来到医院接受治疗,据了解他在4岁时就被确诊为脊髓性肌萎缩症(SMA),如今病情已经严重到无法行走了。据悉,诺西那生钠从原来的近70万,将至55万,进入此次医保后,价格将至33180元人民币,该患儿出院结账单显示,经过医保报销,他此次治疗只需自付费用9千元左右。
刘丽教授表示,此次罕见病药物进医保,为患者带来新的希望,大大缓解患者“无药可医”“有药用不上”的困境,希望社会各界继续关注更多的罕见病患者,未来能有更多的罕见病药物进入到医保目录。
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(责任编辑:张晓萌 )
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