木聚硫钠Pentosan polysulfate sodium

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（半合成多糖类化合物）
• 来源与性状
  木聚硫钠是从山毛榉木半合成的硫酸化多糖，化学结构为β-1→4连接的木糖残基硫酸酯，分子量约4,700 Da。1996年获FDA批准用于间质性膀胱炎治疗，是目前唯一被批准直接修复膀胱糖胺聚糖层的药物。
• 管理级别
  非管制处方药 (Rx-G)
  原因：未列入中国麻醉/精神药品目录，无特殊管制要求
• 临床价值
  首选药（F）
  原因：美国泌尿学会指南推荐为间质性膀胱炎一线治疗方案（证据等级A）

二、核心功效与临床应用

• 作用机制
  ① 补充膀胱上皮缺损的糖胺聚糖层
  ② 抑制肥大细胞活化（IC50=0.1 μg/ml）
  ③ 拮抗缓激肽B1受体（Ki=0.3 nM）
  ④ 抑制NF-κB炎症通路
• 适应症
  FDA批准：间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征（IC/BPS）
  超说明书应用：放射性膀胱炎、复发性尿路感染
• 用法用量
  口服100mg每日三次，疗程至少3个月。临床研究显示治疗6个月后68%患者疼痛评分下降≥50%

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  常见（＞10%）：腹泻（18%）、头痛（14%）、恶心（9%）
  严重：肝酶升高（0.5%）、视网膜病变（长期使用＞5年者约3%）
• 禁忌证
  ① 对磺胺类药物过敏（含硫酸基团）
  ② 活动性消化道溃疡
  ③ 严重出血性疾病
• 监测要求
  ① 基线及每6个月肝功检测
  ② 长期使用＞2年者需眼底检查
  ③ 与抗凝药联用时监测INR

参考文献

1. FDA说明书（NDA 020193）2023年修订版
2. 《中国间质性膀胱炎诊疗专家共识》2022版
3. Nickel JC et al. J Urol 2016;195(4):876-81（关键Ⅲ期试验）
4. 美国泌尿学会IC/BPS指南（2022 AUA Guideline）