吗琥胺Morsuximide

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（琥珀酰亚胺衍生物类抗癫痫药）
• 来源与性状
  吗琥胺（Morsuximide）是20世纪中期开发的琥珀酰亚胺类抗癫痫药物，化学结构与乙琥胺类似，为白色结晶性粉末，微溶于水。该药物曾用于治疗失神发作（小发作），但因疗效和安全性问题已逐步退出临床使用。
• 管理级别
  历史药物（H2）- 自然淘汰药
  原因：因疗效不足、副作用风险较高（如严重皮肤反应、血液系统毒性），已被更安全的抗癫痫药物（如乙琥胺、丙戊酸钠）替代，无合法临床应用。
• 临床价值
  历史药物（自然淘汰药）
  原因：在20世纪60-70年代短暂用于失神发作治疗，但后续研究显示其疗效弱于乙琥胺，且不良反应发生率较高，现无临床应用价值。

二、核心功效与临床应用

• 历史适应症
  • 失神发作（小发作型癫痫）
  • 肌阵挛性癫痫（疗效有限）

• 作用机制
  通过抑制丘脑神经元T型钙通道，减少异常放电传播（与乙琥胺类似，但作用较弱）。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：嗜睡、恶心、皮疹
  • 严重：Stevens-Johnson综合征、再生障碍性贫血、粒细胞缺乏

• 禁忌与风险

  • 对琥珀酰亚胺类药物过敏者禁用
  • 与苯巴比妥、卡马西平联用可能加重中枢抑制
  • 孕妇使用可能致畸（D类风险）

参考文献

1. Rogawski MA, et al. (2016). Neurotherapeutics. "The neurobiology of antiepileptic drugs: A review of synaptic mechanisms."
2. Perucca E. (2020). Epilepsia. "Historical development of antiepileptic drugs."
3. 国家药典委员会. (2020). 《中华人民共和国药典》化学药和生物制品卷.
4. Löscher W. (2002). Epilepsy Research. "Animal models of epilepsy for drug development."