C1酯酶抑制剂[重组]冻干粉注射剂Conestat alfa

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组蛋白类药物）
• 来源与性状
  由转基因家兔乳腺生物反应器表达的重组人C1酯酶抑制剂，为无菌冻干粉末制剂。该药物于2014年获FDA批准上市（商品名Ruconest），通过基因重组技术解决了血浆来源制剂的潜在病毒污染风险，是首个非血浆来源的C1酯酶抑制剂。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）
  原因：属于需医师处方的生物制剂，但未纳入麻醉/精神/毒性/放射性药品管制范畴
• 临床价值
  首选药（F）
  原因：被WAO/EAACI指南推荐为遗传性血管水肿急性发作的一线治疗药物（证据等级A），可快速纠正C1-INH缺乏状态

二、核心功效与临床应用

1. 急性HAE发作治疗
   适用于12岁以上遗传性血管水肿患者的急性腹部/喉头/皮肤黏膜水肿发作，起效时间50-120分钟（IMD 2020）
2. 预防性使用
   特殊情况下可用于高风险操作前预防（如牙科手术），但需结合个体风险评估

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  ▶ 头痛（14.7%）
  ▶ 注射部位反应（7.3%）
  ▶ 过敏反应（<1%，与家兔蛋白过敏相关）
  ▶ 鼻咽炎（3.8%）
• 禁忌与风险
  ▶ 对家兔源性蛋白过敏者禁用
  ▶ 孕妇需权衡利弊（FDA妊娠分级C）
  ▶ 含痕量乳糖，乳糖不耐受者需谨慎
  ▶ 不适用于儿童急性喉头水肿（需选用静脉制剂）

参考文献

1. Maurer M, et al. WAO Guideline for HAE. Allergy 2022
2. Riedl MA, et al. Recombinant human C1 inhibitor for HAE attacks. J Allergy Clin Immunol 2020
3. Ruconest® FDA prescribing information (2023修订版)
4. EMA评估报告EPAR: Ruconest (EMA/739914/2020)