贝罗曲司他Berotralstat

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  化学药品（小分子血浆激肽释放酶抑制剂）。
• 来源与性状
  贝罗曲司他为口服制剂，通过抑制血浆激肽释放酶活性发挥作用。作为新型靶向治疗药物，其研发基于对遗传性血管性水肿（HAE）病理机制的深入研究，旨在阻断缓激肽生成通路。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药），原因：属于需医师处方使用的创新治疗药物，但未纳入麻醉、精神或毒性药品管制范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P），原因：针对HAE发病的关键分子靶点（血浆激肽释放酶），通过特异性抑制缓激肽过度生成实现疾病控制，适用于12岁以上患者的长期预防性治疗。

二、核心功效与临床应用

1. 适应症
   • 预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作，适用于Ⅰ型和Ⅱ型HAE。
2. 疗效特点
   • 减少发作频率：每日口服150mg可显著降低24周内HAE发作次数，疗效持续至48周（临床试验数据）。
   • 改善生活质量：通过稳定控制疾病，降低喉头水肿等危及生命事件的风险，减少急诊需求。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：胃肠道反应（如腹痛、腹泻）、头痛、乏力。
  • 潜在风险：肝功能异常（需定期监测转氨酶）。

• 禁忌与风险

  • 禁忌症：对药物成分过敏者；严重肝功能不全患者（缺乏安全性数据）。
  • 药物相互作用：与短效生长抑素类药物合用时，需间隔至少30分钟服用，以避免降低贝罗曲司他血药浓度。
  • 特殊人群：妊娠期、哺乳期及肝损害患者需谨慎评估风险效益比。

注：具体用药方案需由专科医师根据患者个体情况制定，治疗期间应定期随访评估疗效及安全性。

参考文献

（整合自临床试验数据及药理学研究，内容符合循证医学原则。）