脐带血:免疫系统疾病治疗的新希望?

健康科普 / 身体与疾病2026-02-18 08:52:05 - 阅读时长6分钟 - 2624字
脐带血因富含造血干细胞,可通过重建紊乱的免疫系统、治疗血液系统相关免疫疾病(如白血病、淋巴瘤)为患者提供新疗法,同时作为科研资源助力探索难治性免疫病新靶点;但它并非“万能药”,仅适用于需造血干细胞移植的特定疾病,具体方案需由医生制定,特殊人群需遵医嘱全面评估后再决策。
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脐带血:免疫系统疾病治疗的新希望?

说起脐带血,很多人可能只在孕期科普中听过这个名词,却未必清楚它含有的造血干细胞对免疫系统疾病治疗的重要价值。根据权威机构发布的《造血干细胞移植技术规范》,脐带血中的造血干细胞因来源纯净、免疫原性低(排异反应相对较小),在免疫系统疾病的治疗中具有独特优势,已成为血液科和免疫科临床研究的热点之一。

重建紊乱的免疫系统,恢复免疫平衡

免疫系统疾病的核心问题往往是免疫功能紊乱——要么免疫细胞过度激活攻击自身组织(如红斑狼疮、类风湿关节炎),要么免疫细胞数量不足、功能缺陷(如严重联合免疫缺陷病)。脐带血中的造血干细胞是一种“种子细胞”,能够分化成人体所需的各种免疫细胞,包括负责特异性免疫的T淋巴细胞、B淋巴细胞,以及参与非特异性免疫的粒细胞、巨噬细胞等。当这些干细胞通过静脉输注进入患者体内后,会定植在骨髓中开始“工作”,逐步替换病变或功能异常的免疫细胞,重建正常的免疫调节网络,让过度激活的免疫反应“降温”,或补充缺失的免疫细胞以恢复防御功能。比如针对严重联合免疫缺陷病患者,脐带血造血干细胞移植是目前公认的有效治疗手段之一,能让患者从“无免疫保护”状态转变为具备基本免疫功能的状态,降低致命性感染的发生风险。

治疗血液系统相关免疫疾病,替换病变细胞

除了重建紊乱的免疫系统,脐带血造血干细胞在治疗血液系统相关免疫疾病方面也发挥着关键作用。很多血液系统疾病不仅影响血液细胞的生成,还会伴随免疫系统的严重异常,比如急性白血病、淋巴瘤、重型再生障碍性贫血等。这些疾病中,患者体内的造血干细胞发生突变或功能丧失,导致异常细胞大量增殖,同时破坏正常的免疫细胞生成。脐带血造血干细胞移植的原理就是用健康的造血干细胞替换患者体内病变的细胞,既能治疗血液系统本身的疾病,又能同步修复受损的免疫系统。一项回顾性研究显示,对于儿童急性淋巴细胞白血病患者,若无法找到全相合的骨髓供体,脐带血造血干细胞移植的3年无病生存率可达65%-70%,显著高于部分传统化疗方案,且移植后的免疫功能恢复速度更快,感染并发症发生率更低。需要注意的是,这类移植并非适用于所有血液系统疾病,比如慢性白血病的慢性期患者可能更适合靶向治疗,需由医生结合患者的具体病情评估后选择。

助力科研:探索难治性免疫病的新靶点

除了直接应用于临床治疗,脐带血还是推动免疫疾病科研进展的宝贵资源。很多难治性免疫系统疾病(如系统性硬化症、多发性肌炎)目前尚无根治手段,而脐带血中的造血干细胞因其分化潜力强、易于体外培养和基因修饰,成为研究这些疾病发病机制和治疗方法的理想材料。一项权威研究发现,通过CRISPR基因编辑技术修饰脐带血中的造血干细胞,可定向诱导其分化为高活性的调节性T细胞(Treg)——这类细胞能抑制过度激活的自身免疫反应;将修饰后的Treg细胞输注给系统性红斑狼疮模型小鼠后,小鼠的肾脏损伤和自身抗体水平显著降低,疾病活动度明显缓解。这项研究为治疗难治性系统性红斑狼疮提供了新的靶点,而脐带血正是实现这一突破的关键资源。目前,类似的研究还在针对干燥综合征、强直性脊柱炎等疾病展开,未来有望转化为临床可用的新疗法。

常见误区:脐带血不是“万能药”

尽管脐带血在免疫疾病治疗和科研中价值显著,但很多人对它存在认知误区,需要澄清。很多人在了解脐带血的作用后,容易陷入一个误区:认为它能治疗所有免疫系统疾病,甚至把它当成“健康保险”盲目储存。实际上,脐带血的临床应用目前有严格的适应症,主要集中在需要造血干细胞移植的疾病,比如严重联合免疫缺陷病、急性白血病、重型再生障碍性贫血等;对于轻症的自身免疫病(如轻度类风湿关节炎、早期银屑病),目前尚无充分的临床证据支持脐带血移植的疗效,患者更适合选择常规的药物治疗或免疫调节治疗。此外,脐带血的造血干细胞数量有限,对于体重超过40公斤的成人患者,单份脐带血可能无法满足移植需求,需要联合其他来源的造血干细胞(如骨髓、外周血),这也是它的应用限制之一。

读者疑问:脐带血需要自己储存吗?

对于准父母来说,最关心的问题之一就是是否需要为宝宝储存脐带血。目前脐带血储存主要分为两种:公共脐带血库和自体脐带血库。公共脐带血库由国家卫生健康部门批准设立,接受公众捐赠的脐带血,供需要造血干细胞移植的患者免费配型使用,是一种公益性质的资源库;自体脐带血库则是由商业机构运营,准父母付费储存宝宝的脐带血,以备宝宝或亲属未来患特定疾病时使用。需要明确的是,自体脐带血的使用概率非常低——根据相关数据统计,自体脐带血的临床使用率不足0.01%,且不能用于治疗所有疾病(比如先天性基因缺陷导致的疾病,自体脐带血可能携带相同的缺陷基因)。因此,是否储存自体脐带血,需要结合家庭的健康状况(如是否有家族性血液系统疾病或免疫缺陷病病史)、经济条件以及医生的建议综合判断,不要盲目跟风。

场景应用:这些情况可以考虑关注脐带血

了解了脐带血的价值和误区后,我们再来看看哪些实际场景下可以关注脐带血的使用或储存。如果你的家庭有明确的家族性血液系统疾病(如白血病、淋巴瘤)或严重免疫缺陷病病史,在宝宝出生前可以咨询当地医院的妇产科或脐带血采集机构,了解公共脐带血捐赠的流程——捐赠脐带血不会对宝宝和产妇造成任何伤害,还能为需要的患者提供帮助;如果有储存自体脐带血的需求,一定要选择具备合法资质的机构,并仔细阅读储存协议中的条款。对于已经确诊需要造血干细胞移植的患者,则可以通过就诊医院的血液科查询全国公共脐带血库的配型信息,寻找合适的供体,部分地区的医保还能报销部分移植费用。

最后需要强调的是,无论脐带血是用于临床治疗还是科研探索,都必须在正规医疗机构的指导下进行。造血干细胞移植是一项高风险的治疗技术,需要多学科团队(血液科、免疫科、麻醉科等)共同评估患者的病情、身体状况以及供体的匹配度,制定个性化的治疗方案;特殊人群(如孕妇、严重脏器功能不全者、年龄超过65岁的患者)是否适合接受脐带血造血干细胞移植,也需要医生进行全面评估。此外,脐带血相关的治疗技术仍在不断发展,新的研究成果可能会改变现有的治疗指南,患者和家属可以通过正规的健康科普平台关注最新进展,但不要轻信没有科学依据的宣传。脐带血作为一种宝贵的生物资源,确实为免疫系统疾病的治疗带来了新的希望,但它并非解决所有免疫病的“灵丹妙药”。理性看待它的价值,在医生的指导下合理利用这一资源,才能真正发挥它的作用,为患者带来帮助。