急性再生障碍性贫血（以下简称“急性再障”）是一种由免疫异常、遗传或环境因素导致骨髓造血功能衰竭的疾病，核心问题是骨髓中的造血干细胞——相当于人体造血系统的“核心工人”，负责分化成红细胞、白细胞、血小板——被错误攻击或损伤，无法正常增殖分化，进而引发全血细胞减少，出现贫血、出血、感染等症状。很多人初次听到“急性”“严重贫血”时，会误以为它和癌症一样需要化疗，其实这种认知是错误的，因为急性再障与癌症的发病机制完全不同，治疗方向也大相径庭。
为什么急性再障通常不用化疗
化疗的核心原理是利用化学药物杀伤体内快速增殖的细胞，而癌症的本质是癌细胞不受控制地异常增殖，这些快速分裂的癌细胞会被化疗药物针对性杀伤，但化疗同时也会损伤正常的快速增殖细胞，比如毛囊细胞、消化道黏膜细胞，因此会产生脱发、恶心等副作用。而急性再障并非恶性肿瘤，患者体内没有癌细胞，而是骨髓造血干细胞被自身的毒性T细胞——正常情况下攻击外来病原体的免疫细胞——错误攻击，导致造血工厂“停工”，此时如果使用化疗药物，不仅无法解决造血干细胞被攻击的问题，还会进一步杀伤残存的造血干细胞，加重骨髓造血功能衰竭，因此急性再障通常不采用化疗。需要注意的是，这一结论是基于疾病的发病机制得出的，并非所有贫血都不用化疗，比如白血病导致的贫血就需要化疗，所以出现贫血症状后不能自行判断治疗方法，必须到正规医院明确诊断。
对症治疗：快速缓解紧急症状，为后续治疗争取时间
急性再障患者会因为全血细胞减少出现多种紧急症状，比如严重贫血导致头晕、心悸、乏力，甚至无法正常活动；血小板减少导致皮肤瘀斑、牙龈出血、消化道出血等出血风险；白细胞减少导致免疫力下降，容易发生严重感染。对症治疗的目的就是快速改善这些症状，维持患者的生命体征稳定，为针对病因的治疗争取时间。常用的对症治疗方法包括成分输血，比如输注红细胞纠正贫血，输注血小板预防或治疗出血，输注粒细胞刺激因子提升白细胞计数预防感染等。不过需要注意的是，成分输血是“治标”的方法，不能从根本上恢复骨髓的造血功能，而且长期反复输血可能导致铁过载，损伤肝脏、心脏等器官，因此患者需要定期监测铁蛋白水平，必要时进行去铁治疗。此外，对症治疗中的所有操作都需要在医院进行，由医生评估输血指征，不可自行要求输血，特殊人群比如孕妇、有严重心脏病的患者输血还需要调整输血速度和剂量，必须遵循医嘱。
免疫抑制治疗：阻止错误攻击，保护造血干细胞
根据2023年《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南》，大部分急性再障患者的发病与免疫功能紊乱有关，毒性T细胞错误地将自身的造血干细胞识别为“外来异物”并发起攻击，导致造血干细胞数量减少、功能受损。免疫抑制治疗的核心就是抑制毒性T细胞的活性，阻止这种错误攻击，让造血干细胞能够恢复增殖分化的能力。目前临床上常用的免疫抑制药物是环孢素，它是一种钙调神经磷酸酶抑制剂，能特异性抑制T细胞的活化和增殖，减少对造血干细胞的损伤。使用环孢素时需要注意，它是处方药，必须严格遵循医嘱使用，患者需要定期监测血药浓度，因为血药浓度过低无法达到治疗效果，过高则可能导致肾毒性、高血压、肝损伤等副作用。此外，环孢素的治疗周期较长，通常需要服用数月甚至数年，不能自行停药或调整剂量，否则可能导致病情反复。对于儿童、老年人等特殊人群，环孢素的剂量需要根据体重、肝肾功能进行调整，必须在医生的指导下使用，同时要定期复查肝肾功能、血压等指标，及时发现并处理副作用。
刺激造血治疗：激活骨髓的造血能力
刺激造血治疗的目的是通过药物刺激骨髓中的造血干细胞，促进它们的增殖分化，增加血细胞的生成数量，常用的药物是雄性激素，比如司坦唑醇、十一酸睾酮等。雄性激素能作用于骨髓中的造血干细胞，提高它们对造血生长因子的敏感性，促进红细胞和白细胞的生成，就像给造血工厂的工人“加油”，让他们恢复工作效率。不过需要注意的是，雄性激素有明确的适应症和副作用，它是处方药，不能自行购买使用，女性患者使用后可能出现男性化特征，比如长胡须、声音变粗、月经紊乱等，男性患者可能出现痤疮、脱发、前列腺增生等副作用，此外所有患者使用雄性激素都需要定期复查肝功能，因为药物可能导致肝功能损伤。对于孕妇、哺乳期女性、有严重肝功能不全的患者，雄性激素是禁用的，这些人群需要选择其他治疗方法，必须咨询血液科医生。同时需要强调的是，雄性激素不能替代免疫抑制治疗或造血干细胞移植，仅适用于特定类型的患者，具体是否适用需要由医生评估。
造血干细胞移植：有望重建造血功能，实现临床治愈
对于年龄在40岁以下、有合适供体的急性再障患者，比如人类白细胞抗原匹配的兄弟姐妹或无关供体，造血干细胞移植是一种有望实现临床治愈的治疗方法。原理是将健康供体的造血干细胞通过静脉输注到患者体内，替代患者受损的造血干细胞，重建正常的造血功能和免疫功能。造血干细胞移植的关键是供体配型，配型越相合，移植后的排异反应风险越低，成功率越高。需要注意的是，造血干细胞移植是一种高风险的治疗方法，术前需要进行严格的评估，包括患者的年龄、病情严重程度、有无基础疾病等，术后需要长期服用免疫抑制剂预防排异反应，同时要定期监测造血功能、免疫功能和有无感染、排异等并发症。此外，造血干细胞移植不能替代其他治疗方法，对于没有合适供体或年龄较大的患者，免疫抑制治疗和刺激造血治疗仍然是主要选择，具体治疗方案需要由专业的移植团队评估后确定。移植后患者需要注意避免感染，保持良好的个人卫生，遵循医生的随访计划，及时处理出现的问题。
急性再障治疗的常见误区与注意事项
除了“误以为再障需要化疗”这一常见误区外，还有一些认知错误需要纠正。比如部分患者认为“只要是贫血就需要吃补血保健品”，其实急性再障是骨髓造血功能衰竭，不是缺铁性贫血、巨幼细胞性贫血等营养缺乏性贫血，吃补血保健品不仅没有治疗效果，还可能延误病情，甚至因为保健品中的某些成分加重肝脏负担；还有患者认为“雄性激素可以随便用，自己买了吃”，这是非常危险的，雄性激素是处方药，有严格的使用指征和剂量要求，自行使用可能导致严重的肝功能损伤、内分泌紊乱，甚至加重病情。需要注意的是，所有治疗急性再障的方法都不能替代药品，无论是免疫抑制治疗还是刺激造血治疗，使用的药物都是处方药，必须在医生指导下使用；特殊人群比如孕妇、儿童、有严重基础疾病的患者的治疗方案需要个体化，比如孕妇不能使用雄性激素，儿童造血干细胞移植的预处理方案需要调整，这些都必须咨询血液科医生。此外，急性再障患者在治疗期间需要注意休息，避免劳累和感染，保持良好的饮食习惯，补充足够的蛋白质和维生素，但不能盲目“大补”，需要在医生或营养师的指导下调整饮食。
急性再生障碍性贫血虽然病情较重，但通过规范的治疗，大部分患者的病情可以得到有效控制，甚至实现临床治愈。需要强调的是，急性再障的治疗需要到正规医院的血液科就诊，由医生根据患者的年龄、病情、身体状况等因素制定个体化的治疗方案，患者和家属要积极配合治疗，定期复查，不要听信偏方或虚假宣传，以免延误病情。
