儿童白血病是家长们谈之色变的儿童恶性疾病之一，但随着医疗技术的发展，其治疗效果已得到显著提升。不过，儿童白血病的治疗并非“一刀切”，而是需要医生根据患儿的年龄、白血病类型、病情危险度分层、基因检测结果等多方面因素，制定个性化的治疗方案。下面就为大家详细介绍目前儿童白血病治疗的4种主流方法，以及家长需要注意的关键问题。
化疗：急性白血病的基础治疗手段
化疗是儿童急性白血病（尤其是急性淋巴细胞白血病）临床常用且证据支持度较高的核心基础治疗方法，其原理是通过使用细胞毒性化学药物，针对性杀死快速增殖的白血病细胞，从而控制病情进展、缓解症状。根据临床常用的儿童急性淋巴细胞白血病诊疗指南，规范的化疗需分阶段进行，包括诱导缓解期（快速降低白血病细胞数量，使病情达到完全缓解）、巩固强化期（进一步清除残留的白血病细胞）、维持治疗期（长期用药防止复发），不同阶段的药物组合、剂量会根据患儿的年龄、危险度分层调整。
很多家长担心化疗副作用大而拒绝规范治疗，其实这种认知存在误区。目前临床对化疗副作用的管理已非常成熟，比如针对恶心呕吐可使用5-羟色胺受体拮抗剂，针对白细胞降低可使用粒细胞刺激因子，针对脱发可通过头部低温保护减少毛囊损伤等。规范化疗的副作用大多是可控的，且是急性白血病患儿获得长期缓解的关键——研究表明，低危急性淋巴细胞白血病患儿经规范化疗后，5年无事件生存率可达85%以上。需要注意的是，化疗需严格遵医嘱完成全疗程，不可因暂时缓解或副作用擅自停药，否则可能导致病情复发或耐药。特殊人群（如肝肾功能不全的患儿）需在医生指导下调整方案。
骨髓移植：高危难治病例的重要治疗选择
骨髓移植（又称造血干细胞移植）是高危难治性儿童白血病的重要治疗手段，其原理是通过输注健康的造血干细胞，重建患儿的造血和免疫系统，从而彻底清除体内的白血病细胞。目前供体来源包括同胞全相合供体、非血缘供体、脐带血供体等，目前临床数据显示，非血缘供体的配型成功率较10年前提升了25%以上，同胞全相合骨髓移植的成功率也稳定在70%左右。
不过骨髓移植并非适用于所有患儿，其主要适应证包括高危急性淋巴细胞白血病、复发难治性白血病、急性髓系白血病等。移植前需要进行全面的身体评估，包括心、肝、肾等重要脏器功能，以及感染筛查、微小残留病检测等；移植后还需长期监测排斥反应、移植物抗宿主病、感染等并发症，家长需做好长期护理的准备。此外，骨髓移植的费用相对较高，但我国医保和公益救助体系已覆盖部分项目，家长可向医院社工部门咨询相关政策，切勿因费用放弃规范治疗。
免疫治疗：激活自身免疫的新型精准手段
免疫治疗是近年来儿童白血病治疗领域的重大突破，其核心是通过药物或细胞技术激活患儿自身的免疫系统，让免疫细胞能够识别并清除白血病细胞。目前临床应用较多的包括CAR-T细胞治疗、双特异性抗体治疗等，其中CAR-T细胞治疗在复发难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患儿中应用较为广泛——通过基因工程改造患儿自身的T淋巴细胞，使其表达能识别白血病细胞表面抗原的受体，回输后可精准杀伤癌细胞。
但免疫治疗并非“万能药”，其适用范围有严格限制：比如CAR-T细胞治疗需患儿白血病细胞表达特定靶点（如CD19），且无严重感染或脏器功能障碍。同时，免疫治疗也可能带来副作用，比如细胞因子释放综合征（表现为发热、低血压、呼吸困难）、神经毒性（表现为头痛、意识障碍）等，需要在有经验的医疗团队监护下进行。特殊人群（如免疫功能缺陷的患儿）需在医生指导下评估是否适用，且免疫治疗不能替代化疗等基础治疗，部分患儿需联合使用。
靶向分子治疗：针对基因突变的精准干预
靶向分子治疗是基于白血病细胞的基因突变特征，使用特异性药物阻断癌细胞的生长信号通路，从而达到治疗目的。这种方法的优势是精准性高，对正常细胞损伤相对较小。比如对于BCR-ABL融合基因阳性的儿童慢性粒细胞白血病患儿，酪氨酸激酶抑制剂类靶向药物可有效抑制癌细胞增殖；对于FLT3基因突变的急性髓系白血病患儿，也有相应的FLT3抑制剂可选择。
不过靶向治疗的前提是明确存在可靶向的基因突变，因此治疗前必须进行基因检测。需要注意的是，靶向药物不能替代化疗或骨髓移植，部分患儿需联合使用；同时，靶向药物可能出现耐药性，需定期复查基因状态调整方案。家长切勿自行购买或使用靶向药物，必须严格遵医嘱——所有靶向药物均需在医生指导下使用，不能替代规范诊疗。
家长必知的3个治疗误区
了解了主流治疗方案后，家长还需警惕治疗中的常见误区，避免因认知偏差影响患儿预后。
- 误区1：化疗副作用大，不如直接做骨髓移植 很多家长认为化疗副作用大，而骨髓移植是“一劳永逸”的方法，其实这是错误的。骨髓移植有严格的适应证，仅适用于高危或复发难治病例；对于低危急性淋巴细胞白血病患儿，规范化疗的5年无事件生存率可达85%以上，远高于盲目移植的风险收益比。且骨髓移植的并发症风险（如感染、排斥反应）远高于化疗，家长需理性看待。
- 误区2：免疫治疗没有副作用，可以随便用 部分家长认为免疫治疗是“新型疗法”就没有副作用，其实不然。比如CAR-T细胞治疗可能引发细胞因子释放综合征，严重时可危及生命；双特异性抗体治疗可能导致贫血、感染等。免疫治疗必须在具备资质的医院进行，且需全程监护。
- 误区3：治疗结束后就“痊愈”，不用再复查 儿童白血病治疗后的随访至关重要，低危患儿需随访5年以上，高危患儿需随访10年甚至更久，定期复查血常规、骨髓穿刺、微小残留病检测等，以便早期发现复发迹象。很多家长因忽视随访导致病情复发，错过最佳治疗时机。
怀疑患病？及时就医是关键
如果家长发现孩子出现不明原因的持续发热（超过1周）、面色苍白（贫血）、皮肤瘀斑/鼻出血（出血倾向）、颈部或腋窝淋巴结肿大等症状，应及时带孩子到正规医院的血液病科或小儿科就诊，进行血常规、骨髓穿刺等检查。儿童白血病的治疗效果与诊断时机密切相关，早期规范治疗的患儿预后通常更好——切勿因侥幸心理拖延就医，或选择无科学依据的偏方。
