提到白血病治疗，不少人第一反应就是化疗——一想到脱发、恶心呕吐的画面就犯怵，甚至有人误以为白血病只能靠化疗，不然就没治愈希望。但实际上，随着医学技术快速发展，白血病治疗早已突破“化疗依赖”的局限，形成了涵盖化疗、靶向治疗、免疫治疗、造血干细胞移植在内的多元化体系，不同方法针对不同病情，各有优势和适用场景。
要搞懂这些治疗方法的逻辑，得先清楚白血病的本质。它是造血干细胞的恶性克隆性疾病，简单说就是骨髓里的造血干细胞出了异常突变，不断分裂出没法正常工作的白血病细胞。这些异常细胞会大量增殖，抢占正常血细胞（红细胞、白细胞、血小板）的生存空间，导致患者出现贫血、出血、反复感染等症状。治疗的核心目标就是清掉这些异常细胞，恢复骨髓的正常造血功能，但因为白血病的类型（比如急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病、慢性粒细胞白血病等）、病情阶段（初发、复发、难治）以及患者身体状况有差异，适合的治疗方法也会大不一样。
化疗：经典基础手段，仍不可替代
化疗是白血病治疗中应用最广的经典方法，原理是用化学药物抑制或杀死快速分裂的细胞——白血病细胞分裂速度远快于正常细胞，所以化疗药能优先对其起作用，控制病情发展。临床常用的化疗药物有甲氨蝶呤、阿糖胞苷、柔红霉素等，医生会根据白血病的具体类型，把多种药物组合成不同方案，比如治疗急性淋巴细胞白血病的VDLP方案、治疗急性髓系白血病的DA方案等。
不过化疗药“敌我不分”的特性确实会带来副作用，比如抑制骨髓造血导致白细胞减少（增加感染风险）、血小板降低（容易出血），或者引起消化道反应（恶心、呕吐、食欲不振）、脱发等。但要明确的是，这些副作用大多是暂时的，医生会通过调整药物剂量、用升白细胞药、止吐药等辅助手段减轻，而且对多数急性白血病患者来说，化疗是“诱导缓解”的关键步骤——只有通过化疗快速控制白血病细胞增殖，才能为后续的靶向治疗、移植等方法创造条件。需要注意的是，化疗方案的制定得严格遵循医嘱，孕妇、肝肾功能不全者这类特殊人群，得在医生评估后调整方案，不能自行增减剂量。
靶向治疗：精准打击异常细胞，副作用更温和
靶向治疗是近年来白血病治疗的“精准武器”，核心是针对白血病细胞特有的“分子靶点”——这些靶点通常是白血病细胞表面或内部异常表达的蛋白质、基因片段，正常细胞要么没有，要么表达量很低。靶向药会特异性结合这些靶点，阻止白血病细胞生长、分裂或信号传递，从而达到治疗效果，对正常细胞的损伤远小于化疗。
比如慢性粒细胞白血病患者常见的“费城染色体阳性”，就是染色体易位形成了BCR-ABL融合基因，这个基因会持续产生异常蛋白，驱动白血病细胞增殖。针对这个靶点的伊马替尼等靶向药，能精准抑制该蛋白的活性，很多患者通过长期规律服用靶向药，病情能得到稳定控制，甚至能像正常人一样工作生活。再比如急性淋巴细胞白血病患者如果存在CD20靶点阳性，可以用利妥昔单抗等靶向药联合化疗，提高治疗效果。
不过靶向治疗也有局限性：首先，不是所有白血病都有明确的可靶向靶点，比如部分急性髓系白血病目前还没有合适的靶向药；其次，靶向药需要通过基因检测或蛋白检测确定是否适用，不能盲目用；此外，部分患者可能会出现耐药性，需要在医生指导下调整药物或方案。所以是否选靶向治疗，得由血液科医生根据患者的检测结果和病情综合评估，不能自己决定。
免疫治疗：激活自身免疫力对抗癌细胞
免疫治疗的思路是“唤醒”人体自身的免疫系统，让免疫细胞能识别并攻击白血病细胞。因为白血病细胞会通过各种方式“伪装”自己，逃避免疫细胞监视，免疫治疗就是要打破这种“伪装”，恢复免疫系统的抗肿瘤能力。目前在白血病治疗中应用较广的免疫治疗方法是CAR-T细胞疗法。
CAR-T细胞疗法的过程相对复杂：首先从患者体内提取T细胞（一种重要的免疫细胞），然后在实验室通过基因工程技术，给T细胞装上“CAR（嵌合抗原受体）”——这个受体就像“导航系统”，能精准识别白血病细胞表面的特定抗原（如CD19、CD22）；接着把改造后的CAR-T细胞在实验室大量扩增，再回输到患者体内；这些“武装好”的T细胞会在体内持续增殖，识别并杀死带有目标抗原的白血病细胞。
CAR-T细胞疗法在治疗复发难治性急性淋巴细胞白血病上取得了显著效果，部分患者接受治疗后能达到完全缓解，甚至实现长期无病生存。但要注意的是，CAR-T治疗也可能带来严重副作用，比如细胞因子风暴（大量免疫细胞激活导致的全身炎症反应，可能引起高烧、低血压、器官损伤等）、神经毒性（如头痛、意识障碍）等，所以需要在具备资质的大型医疗机构进行，治疗期间得密切监测患者的生命体征。此外，CAR-T治疗目前主要用于化疗、靶向治疗无效的复发难治性患者，并非一线治疗方案，具体是否适用得由专业医生评估。
造血干细胞移植：部分患者的治愈可能
造血干细胞移植，也就是常说的“骨髓移植”，是目前唯一可能治愈部分白血病患者的方法。原理是：先通过大剂量化疗或放疗（预处理）清掉患者体内的白血病细胞，然后把健康的造血干细胞输入患者体内，这些干细胞会在患者骨髓中“定居”并开始增殖，重建正常的造血和免疫功能，从而达到治愈目的。
造血干细胞的来源主要有两种：一种是患者自身的干细胞（自体移植），另一种是配型成功的供者干细胞（异体移植，包括亲属供者和非亲属供者）。自体移植的优势是没有排异反应，风险相对较低，但适合病情缓解较彻底、没有残留白血病细胞的患者；异体移植的优势是供者干细胞可能具有“移植物抗白血病效应”，能进一步清掉残留的白血病细胞，但存在排异反应（供者免疫细胞攻击患者身体）、移植物抗宿主病等风险。
不过造血干细胞移植有严格的适应证和禁忌证，不是所有患者都能做。比如患者年龄过大（一般异体移植的年龄上限在55-65岁之间，具体取决于医疗机构和患者的身体状况）、有严重的心肺肝肾功能不全、存在未控制的感染或其他严重基础疾病，都不适合进行移植。此外，异体移植需要找到HLA（人类白细胞抗原）配型相合的供者，亲属供者的配型成功率相对较高（如兄弟姐妹之间的全相合概率约为25%），非亲属供者则需要通过骨髓库寻找，匹配难度较大。所以是否进行造血干细胞移植，需要由血液科医生和移植科医生共同评估，包括患者的病情、供者情况、身体耐受度等多个方面，不能盲目追求“治愈”而强行移植。
常见误区纠正：别让错误认知耽误治疗
很多患者和家属面对白血病治疗时，容易陷入一些误区，影响治疗方案的选择： 误区1：化疗副作用太大，不如直接选靶向或免疫治疗。 这种想法并不科学。首先，对于没有合适靶向靶点的白血病患者，化疗仍然是主要的治疗手段；其次，即使有靶向药物，部分患者也需要先通过化疗快速控制病情，再用靶向药维持；另外，免疫治疗如CAR-T通常是二线或三线治疗方案，用于化疗或靶向治疗无效的患者。因此，治疗方案的选择需要医生综合评估，不能仅凭“副作用大小”决定。 误区2：造血干细胞移植是治愈白血病的唯一方法。 虽然造血干细胞移植是部分白血病患者的治愈希望，但并非唯一方法。比如慢性粒细胞白血病患者通过长期服用靶向药，病情可以得到稳定控制；部分急性淋巴细胞白血病患者通过化疗联合靶向治疗，也能达到长期缓解。是否需要移植，需根据患者的病情类型、危险分层等因素决定。 误区3：免疫治疗没有副作用，比化疗更安全。 实际上，免疫治疗也可能带来严重的副作用。比如CAR-T治疗可能引起细胞因子风暴、神经毒性等，严重时甚至会危及生命；免疫检查点抑制剂可能引起免疫相关的器官损伤（如甲状腺功能异常、肺炎等）。因此，免疫治疗同样需要在专业医生的指导和监测下进行，不能因为“是免疫治疗”就放松警惕。
读者常见疑问解答
疑问1：白血病患者在治疗期间需要注意什么？ 白血病患者在治疗期间，首先要严格遵循医嘱，按时服药、定期复查，不可自行增减药物剂量或停药；其次，要注意预防感染——由于治疗期间免疫力较低，应避免去人群密集的场所，注意个人卫生（如勤洗手、戴口罩），避免接触感冒或感染的人群；此外，要注意营养支持，多吃富含蛋白质、维生素的食物，如鸡蛋、牛奶、新鲜蔬菜等，帮助身体恢复；最后，保持良好的心态也很重要，家人的陪伴和支持对患者的病情恢复有积极作用。 疑问2：复发后的白血病患者还有治疗希望吗？ 有。白血病复发后，医生会根据患者之前的治疗方案、复发时间、基因检测结果等，制定新的治疗方案。比如可以更换化疗药物组合、尝试新的靶向药物、进行CAR-T细胞疗法或造血干细胞移植等。近年来，随着医学技术的发展，复发难治性白血病的治疗手段也在不断增加，很多患者通过新的治疗方法仍然能获得缓解甚至治愈的机会，因此复发后不要轻易放弃，应及时到正规医院就诊。
临床场景参考：治疗方案如何个体化制定
场景1：30岁的患者被诊断为慢性粒细胞白血病，基因检测显示费城染色体阳性、BCR-ABL融合基因阳性。医生评估后认为他适合靶向治疗，开具了伊马替尼，并嘱咐他每天按时服用，每3个月复查一次血常规和基因检测。患者严格遵循医嘱，治疗1年后，基因检测显示BCR-ABL融合基因转阴，病情得到稳定控制，目前已恢复正常工作。 场景2：50岁的患者被诊断为急性髓系白血病（M2型），基因检测没有合适的靶向靶点。医生为她制定了DA化疗方案，经过3个疗程的化疗后，病情达到完全缓解。由于她的病情属于中高危类型，医生建议她进行异体造血干细胞移植。通过骨髓库寻找，患者找到了一位HLA全相合的非亲属供者，移植后经过半年的恢复，骨髓造血功能重建，目前已无白血病细胞残留，定期随访中。
这些场景说明，白血病的治疗没有“标准答案”，每个患者的方案都是个体化的，需要医生根据多方面因素综合判断。
最后要强调的是，白血病是一种复杂的血液系统恶性疾病，治疗过程需要专业的医疗团队全程指导。如果身边有人被诊断为白血病，不要恐慌，更不要轻信网络上的谣言或“偏方”，而是应该及时到正规医院的血液科就诊，让医生根据具体病情制定最合适的治疗方案。同时，患者和家属也要积极配合治疗，保持乐观的心态，这对于病情的恢复也有重要的帮助。
