多囊肾治疗难题有望破解

　　在一次 “ 多囊肾病健康教育 ” 现场，一位 60 岁上下的老人突然疾步走到医生面前，长跪不起，老泪纵横。原来，老人家的女儿不久前在体检中发现患有多囊肾病，女婿检索资料后发现，该病是 “ 不治之症 ” ，而且会遗传给下一代，便提出离婚。这发生在多年前的一幕，让二军大附属长征医院肾内科主 任梅长林 教授一直难以释怀。就因为患者的痛苦遭遇， 梅长林 教授和他的课题组决定将目标锁定多囊肾病，并最终研制出具有我国自主知识产权的新型 PParγ 激动剂， “ 如果一切顺利的话，将申请开展临床研究。而这有望成为国际上第一个用于多囊肾治疗的药物！ ”
    
成功实现早期诊断
    
梅长林告诉记者，肾脏上一个个看似不断长大的液性囊泡，实在害人不浅。它不仅最终损害肾脏的结构和功能，还可累及肝脏、胰腺、卵巢、脉络丛，也可引起颅内动脉瘤、结肠憩室、二尖瓣脱垂等。
    
与其他人种相比，因基因组多态性的不同，我国汉族人种基因序列存在自身的特点，其多囊肾病基因的突变也同样存在自身的规律。
    
梅长林 教授领衔的课题组在国家 “863” 项目、国家自然科学基金等 7 项基金资助下，历经八年艰苦努力，首次建立适合汉族人多囊肾基因突变的检测体系，分别检测出 17 种基因突变，其中 14 种为国内外首次报道。
    
此外，课题组在国内率先进行多囊肾病基因产前和症状前诊断，在母亲怀孕仅 16 周时通过检测脐带血，得知胎儿是否携带致病基因，从而成功地实现了通过中止妊娠有效阻断疾病遗传的目的。
    
建立一体化治疗方案
    
尽管国内外尚无彻底降服多囊肾病的良方，但是课题组将治疗方案的目标调整为 “ 延缓疾病进程 ” 。不懈努力之后，课题组终于建立起了包括控制血压、囊肿穿刺注射硬化剂、囊肿去顶减压等措施在内的 “ 一体化治疗 ” 方案。
    
课题组首次发现，中药党参棱莪方、他汀类药物以及维甲酸可通过抑制多囊肾病囊肿衬里上皮细胞的增殖，或降低囊肿衬里上皮细胞表达生长因子，诱导细胞凋亡，从而对多囊肾病具有一定的治疗作用。这个发现很快在临床实践中得到验证。该院多囊肾病专病门诊对 116 个家系 287 名多囊肾病患者的随访证实，通过阻断肾素 —— 血管紧张素系统，可有效控制血压，延缓多囊肾病肾衰竭进展。而对 32 例接受腹腔镜囊肿去顶减压术的长期随访发现，术后两周患者肾功能指标、血压、腰腹疼痛程度均较术前明显下降，降压药用量及种类较术前减少。
    
已经申请了国家专利
    
为研究出具有自主知识产权的治疗药物和治疗方法，梅长林带领的课题组在国内外首次建立人多囊肾病囊肿衬里上皮细胞系，搭建起深入研究多囊肾病的技术平台，成功制备了多囊蛋白－ 1 的胞外段单克隆抗体。
    
据此，长征医院肾脏科与中国科学院上海药物所合作，合成并筛选出了具有我国自主知识产权的新型 PParγ 激动剂，目前已申请了国家专利。而同步进行的动物试验， 2—3 个月内便可获得最终结果。
    
目前，由该课题组研发的诊疗技术已在全国 32 家医疗单位得到推广应用，并取得良好效果。

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