依伐卡托和鲁玛卡托Ivacaftor and lumacaftor
编码XM15G5
核心定义
一、药物基本属性
- 药品分类
化学药品（CFTR调节剂复方制剂） - 来源与性状
依伐卡托（Ivacaftor）与鲁玛卡托（Lumacaftor）为口服小分子药物，由美国Vertex Pharmaceuticals研发。依伐卡托通过增强CFTR通道开放概率发挥作用，鲁玛卡托则通过纠正CFTR蛋白折叠缺陷改善其转运至细胞膜的能力。两者联合使用可针对囊性纤维化（CF）患者中F508del突变纯合子进行协同治疗。 - 管理级别
Rx-G（非管制处方药），因其属于严格管理的罕见病治疗药物，需在医生指导下使用，但未列入麻醉、精神类等特殊管制目录。 - 临床价值
精准干预药（P），原因：针对CFTR基因F508del纯合突变患者，通过调节CFTR蛋白功能改善疾病进程，降低肺部感染频率及肺功能下降速度。
二、核心功效与临床应用
- 改善肺功能：减少痰液黏稠度，延缓肺功能下降（以FEV1为指标）。
- 降低急性加重风险：减少因呼吸道感染导致的住院需求。
- 营养状态改善：通过调节胰腺外分泌功能，缓解脂肪泻等消化系统症状。
- 适应症：适用于12岁及以上CF患者，且经基因检测确认CFTR基因存在F508del纯合突变。
三、使用禁忌与注意事项
- 副作用
- 常见：头痛（约15%）、恶心（13%）、上呼吸道感染（14%）、腹痛（10%）。
- 严重但罕见：肝酶升高（需定期监测肝功能）、非结合胆红素升高、皮疹。
- 禁忌与风险
- 禁忌：对药物成分过敏者；严重肝功能不全患者需谨慎使用。
- 相互作用：与CYP3A强效诱导剂（如利福平）联用可能降低疗效；与CYP3A强效抑制剂（如酮康唑）联用需调整剂量。
- 特殊人群：妊娠期及哺乳期缺乏安全性数据，需权衡利弊。
特别提示
基因检测是使用本药的前提，患者需在专科医生指导下进行个体化治疗，并定期监测肺功能、肝功能及营养状态。
参考文献
（依据国内外囊性纤维化诊疗共识及药品说明书整合，具体文献略）