近期，金赛药业自主研发的聚乙二醇重组人生长激素注射液（金赛增）获得国家药监局批准，新增特发性身材矮小（ISS）适应症，成为全球首个用于该领域的长效生长激素。这一突破填补了ISS治疗领域长期依赖每日注射短效药物的空白，为数百万患儿带来了更便利、高效的治疗选择。
临床数据大揭秘：疗效与安全双保障
金赛增的核心数据源于中国ISS患儿的临床试验。在52周的治疗过程中，0.2 mg/kg/周剂量组的身高标准差积分（HTSDS）平均改善达0.98 SD，远超低剂量组和对照组。年生长速率更是提升至10.04cm/y，相较于未治疗者提高了近6cm/y。这表明长效药物能有效促进生长追赶，让患儿接近正常身高范围。
从安全性来看，不良反应主要为一过性外周水肿和亚临床甲状腺功能低下，无需特殊干预即可缓解，证实了其长期使用的安全性。专家表示，HTSDS改善0.98 SD意味着患儿身高能接近同龄人平均水平，对儿童心理发育和社交能力有着积极影响。
治疗便利新革命：提升依从性的秘诀
传统短效生长激素需要每日注射，频繁的操作不仅让患儿心生恐惧，也加重了家庭的护理负担，依从性不足直接影响了治疗效果。而金赛增通过聚乙二醇（PEG）修饰技术，将药物半衰期从短效产品的约2小时延长至32小时，实现了每周一次注射。
这一改进使注射次数减少了80%以上，降低了疼痛感和操作失误风险，大大减轻了儿童和家长的心理压力与时间成本。在临床实践中，依从性的提升确保了药物的持续作用，避免了因漏针导致的生长停滞。例如，一名8岁的ISS患儿使用后，父母反馈“每周一次注射让孩子不再抗拒治疗，身高增长明显”。
身心改善大飞跃：从身高到心理健康
身材矮小常常会让孩子产生自卑、社交焦虑等心理问题，尤其是在青春期，可能会造成长期的心理创伤。金赛增通过提升身高和减少治疗痛苦，间接改善了患儿的心理健康。研究显示，接受长效治疗的患儿在社交主动性、自信心等方面的评分显著提高。
一名12岁的患者使用后身高增长了15cm，其母亲表示孩子“不再因身高自卑，开始主动参加集体活动”。此外，治疗的便利性减轻了家庭因频繁注射产生的经济和时间压力，让更多家庭能够坚持长期治疗。专家强调，身高追赶与心理健康改善的双重效益，使该疗法成为ISS患儿全面发展的关键支持。
金赛增的获批标志着我国在生长障碍治疗领域达到了国际领先水平，其长效技术为ISS患儿提供了更人性化的解决方案。未来，随着适应症的不断扩展，该药物有望惠及更广泛的群体。不过，生长激素治疗需要严格遵循医嘱，避免滥用。这一进展不仅推动了医学的进步，更体现了科技对个人生活质量提升的深远意义。
