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戈谢病患儿获得重生 用药6年健康成长

2014-10-28 09:16:42      家庭医生在线

患上了罕见病的戈谢病力支付百万治疗费,小宁是不幸的;可是在小宁即将面临死亡的时候,又成功申请到赠药,生命得以延续,他又是幸运的。

10月是幸运月,10月23日是幸运日,是小宁获得“重生”的日子。


小宁与妈妈一起许愿吹蜡烛

10月23日晚,在生日蛋糕面前,小宁妈妈含泪许愿道:“希望儿子永远健健康康”; 小宁则许愿:“我要快快长大变成超人,好保护我的妈妈”。

戈谢病患者资料:

小宁(化名),男,8岁,广东佛山人。自确诊戈谢病之后接受企业免费药物捐赠,目前就读小学一年级。


小宁患病前后对比照

患上罕见病戈谢病 无力支付百万药费

2007年小宁的肚子异常变大,身高增长缓慢。小宁的妈妈带着他到很多医院就诊,在遭遇多次“无果”之后,终于被确诊为戈谢病。戈谢病是一种罕见病,发病率极低,在香港、台湾约有百万分之一,但是它又是严重的进展型疾病,会引起不可逆转的器官系统损害,并可致残甚至死亡。

戈谢病目前尚无法根治,患者需要终身使用一种“特效药”进行治疗。据悉,这种药物在国内已经上市,不过价格昂贵,治疗费用每月需十几万,每年费用超过百万,还要终身服用,没有政府医保的支持,普通家庭绝不可能自费承担得起。


小宁妈妈与小宁

申请企业赠药成功 小宁从死亡边缘被拉回

儿子被确诊得了戈谢病后,小宁妈妈带着孩子到处求医,但是,得到的信息是戈谢病有药可治,但是价格非常昂贵,从病友处得知,当时企业正开展赠药项目,可以帮助解决戈谢病治疗费用问题。据了解,1999年,药品生产厂家在中国开始免费药品捐赠项目,为戈谢病人提供了一条生存通道。不过,由于企业的救助能力有限,最后有超过了100个患者入组得到救助。小宁妈妈通过医生的帮助很快递交了申请,不过当时的医生告诉她,整个审批过程可能长达半年甚至8个月。此时,小宁的妈妈有些沮丧,因为医生说小宁有可能活不过3个月。

或许是上天的眷顾,小宁的赠药申请在一个月不到的时间内就得到了批准。2008年10月23日,拿到企业赠药的小宁也开始了治疗。“小宁是作为最后一批患者获得的捐赠。小宁之后,这个项目就不再接受新病人了。”小宁妈妈感慨道。据悉,佛山的另一名戈谢患者因为用不起药已于今年8月刚刚去世。

上幼儿园摔跤11次 妈妈进修学护理

小宁接受药物治疗后,病情得到了控制,逐渐像个“正常人”。但是他与正常人还是有一定的差距的。由于发病到确诊,花了好长一段时间,治疗没有尽早,小宁的眼睛有些斜视,肚子和常人比还是有点大。因为肚子大,走路有些重心不稳,经常摔倒。在上幼儿园的时候,孩子摔了11跤,每次都要至少卧床1个星期。起初,小宁一跌倒,小宁妈妈就赶紧送他去医院,就怕摔伤骨头。为了更好照顾儿子,也是为了节省费用,小宁妈妈自己去佛山大学进修了穴位经络按摩和护理知识。慢慢的,小宁不再去医院了,全部由妈妈自己照顾。她甚至教儿子的幼儿园老师,遇到小宁流鼻血时的正确处理方式。“是因为儿子的病,才让我有动力学习这些知识。”小宁妈妈说。

小宁妈妈:国家制度才能保障儿子终身

戈谢病需要终身治疗,一旦用药停止,病情就会恶化,小宁就吃了不少这方面的苦。小宁妈妈告诉家庭医生在线编辑,2009年左右,由于药品生产厂家供应出现困难,导致捐赠药物减少,小宁的病情急剧恶化,脾脏肿大跟怀孕一样,经常流鼻血,贫血非常严重。单靠企业赠药让小宁妈妈感到很不安心,目前,企业每年负担100多个戈谢患者的药物费用,一旦免费药物供应不上,那么之前的治疗也将付诸东流,病情也会加重,因此,只有政府医保政策、医疗的救助等等措施,才能让孩子有稳定的药物供应,小宁才能好好成长。小宁妈妈说:“希望国家能尽快将治疗戈谢病的药品费用纳入医保,希望得到国家相关部门的救助保障,给孩子一线生的希望”。

后记

在采访小宁妈妈之前,她刚好去学校帮小宁领回了新发的校服(今年9月,小宁已经升级为一年级的小学生)。回来后非常开心地给小宁换上新校服试试,看着儿子帅气的模样,她虽然露出了笑容,可是笑容里仍然掩盖不住一丝丝担忧。新校服的钱还没有交,她愁着多做点事多赚些钱,买校服。小宁妈妈说家里的银行卡储蓄最多的一张卡不超过600元,每次一有突发事情急需钱,根本拿不出多余的钱。

虽然日子过得很艰辛,但是小宁妈妈依旧非常乐观,非常爱小宁。小宁的妈妈说每天都会轻吻儿子,并对他说:“妈妈爱宝贝,你是我的健康宝贝。”希望小宁能健康长大,像妈妈一样坚强!

【戈谢病专题】:罕见戈谢病治疗费每年上百万 不治疗将面临死亡

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(责任编辑:付子颜 )

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