一种降脂药有望治疗软骨发育不全

医药前沿综合，软骨发育不全是最常见的一种先天性侏儒症。日本京都大学日前宣布，其研究小组利用该病患者的皮肤细胞制作出诱导多功能干细胞（iPS细胞）后，使用降脂药斯达汀能促进其分化为软骨细胞。这一发现有望开发出治疗软骨发育不全的新方法。

iPS细胞是体细胞经诱导因子处理后转化而成的干细胞，其功能与胚胎干细胞类似，能发育成多种组织和器官。

软骨发育不全是一种难治之症，基因异常导致软骨无法发育，每2万至4万新生儿中就有一例患者。由于难以从患者体内采集软骨，所以无法开展详细调查，也没有根本的治疗药物。

京都大学iPS研究所教授妻木范行率领的研究小组，利用一名新生儿和两名成人软骨发育不全患者的皮肤细胞制作出iPS细胞后，发现即使添加能使其分化为软骨细胞的蛋白质，也只能得到异常的细胞，再现了软骨发育不全的特征。

此后，研究小组在将iPS细胞培育成软骨细胞的过程中，尝试添加10多种已被报告能促进软骨生长的药物，结果发现降脂药斯达汀能最有效地促使iPS细胞分化为正常的软骨细胞。

患有软骨发育不全的实验鼠出生3天至2周后，研究小组向其腹部直接注射斯达汀，结果显示这种实验鼠的软骨也能正常成长。

研究小组认为，软骨发育不全是分解软骨的蛋白质——成纤维细胞生长因子受体3过量增加导致的，而斯达汀能遏制这种蛋白质发挥作用。

研究小组准备在1年至2年后开展临床试验，确定用药量及用药方法。不过研究小组警告说，服用现在市场上销售的斯达汀不仅无法取得效果，副作用的危险也很高，所以绝不要私自服用。相关论文已刊登在最新一期英国《自然》杂志上。