很多白血病患者在确诊需要骨髓移植后，都会产生一个疑问：既然最终要靠供体造血干细胞重建造血功能，为什么还要先进行化疗？是不是多此一举？其实，移植前的化疗被称为“预处理方案”的核心组成部分，是经过大量临床研究验证的必要步骤，其作用围绕三个核心目标展开，直接影响移植的成败，并非可有可无的环节。
作用1：清除残留白血病细胞，降低复发风险
骨髓移植的本质是用健康供体的造血干细胞替代患者受损的造血系统，但如果患者体内仍有大量白血病细胞（即肿瘤负荷过高），这些细胞不仅会“抢占”供体干细胞的生存空间，还可能在移植后再次增殖导致复发。临床数据显示，移植前通过化疗将肿瘤负荷降至10^-4以下（即骨髓中白血病细胞比例低于0.01%），可使移植后2年复发率从45%降至18%左右。这里的“肿瘤负荷”指体内白血病细胞的总量，通常通过骨髓穿刺涂片、流式细胞术等检查评估。需要注意的是，化疗清除白血病细胞并非追求“赶尽杀绝”，而是将其控制在机体免疫系统可监控的范围内，为供体干细胞的植入创造基础条件。
作用2：抑制免疫系统活性，减少移植排斥反应
骨髓移植中存在两种免疫相关风险：一是患者免疫系统攻击供体干细胞（即宿主抗移植物反应），二是供体干细胞攻击患者组织（即移植物抗宿主病）。移植前的化疗通过使用具有免疫抑制作用的药物，暂时降低患者免疫系统的活性，减少对供体干细胞的“攻击”概率。比如常用的环磷酰胺联合白消安方案，不仅能杀灭白血病细胞，还能抑制T淋巴细胞的增殖，使免疫系统处于“低反应状态”。不过，化疗的免疫抑制强度需要精准控制：过弱可能无法预防排斥，过强则会增加感染风险。因此，血液科医生会根据供体类型（亲缘供体或无关供体）、患者免疫状态调整药物剂量，特殊人群如老年患者或合并感染的患者，可能会采用“减低强度预处理方案”。
作用3：腾空骨髓造血空间，重建正常微环境
骨髓就像造血干细胞生长的“土壤”，如果患者自身的骨髓造血微环境已被白血病细胞破坏，供体干细胞即使植入也无法正常生长分化。化疗药物可以通过抑制患者自身骨髓的异常造血功能，“清空”受损的造血微环境，为供体干细胞提供定居、增殖的空间。举个生活化的例子，这就像种植新作物前需要先翻耕土地、清除杂草，化疗的作用就是“翻耕”骨髓土壤、清除异常细胞。需要强调的是，化疗对造血微环境的破坏是可逆的，供体干细胞植入后会逐渐修复并重建正常的造血结构，通常在移植后2-4周开始恢复造血功能，具体时间因患者个体差异而异。
常见误区澄清：化疗并非“越狠越好”
很多患者担心化疗强度过大影响后续移植，甚至认为“化疗越狠越好”，这其实是常见误区。首先，低危型白血病患者如果通过初始化疗已达到完全缓解，且肿瘤负荷极低，可能不需要高强度预处理化疗，比如部分急性早幼粒细胞白血病患者，在靶向药联合化疗达到深度缓解后，可采用“非清髓性预处理方案”；其次，老年患者或合并心、肝、肾等脏器功能不全的患者，高强度化疗可能导致严重并发症，医生会根据其身体储备功能调整方案，比如用氟达拉滨联合低剂量白消安替代传统的大剂量化疗方案。因此，化疗方案的选择需“个体化”，不能一概而论，患者切勿自行要求增加化疗剂量。
患者关心的问题解答：化疗副作用如何应对？
移植前化疗的副作用主要包括骨髓抑制（白细胞、血小板减少）、胃肠道反应（恶心呕吐）、肝肾功能损伤等，这些副作用是可控的。血液科医护团队会在化疗期间密切监测患者的血常规、肝肾功能，通过输注血小板、粒细胞集落刺激因子预防出血和感染，使用5-羟色胺受体拮抗剂缓解胃肠道反应。患者需要做的是严格遵循医嘱，注意个人卫生（如勤洗手、戴口罩）、避免食用生冷食物，出现发热、牙龈出血、黑便等症状及时告知医生。需要提醒的是，化疗副作用的严重程度与患者的耐受度有关，年轻患者通常恢复较快，老年患者可能需要更长时间的支持治疗。
不同白血病类型的化疗方案差异
白血病分为多种类型，不同类型的移植前化疗方案也有所不同。比如急性淋巴细胞白血病患者，移植前通常需要进行4-6个疗程的诱导缓解化疗和巩固化疗，常用药物包括长春新碱、泼尼松、柔红霉素等；急性髓系白血病患者的预处理方案则以阿糖胞苷联合蒽环类药物为主；慢性粒细胞白血病加速期或急变期患者，需要先使用酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼）控制病情，再进行化疗预处理。这些方案的选择均需符合临床诊疗指南要求，确保科学性和安全性。特殊人群如儿童白血病患者，化疗方案会根据其年龄、体重调整药物剂量，避免影响生长发育。
需要强调的是，骨髓移植前的化疗是一项系统工程，涉及药物选择、剂量调整、副作用管理等多个环节，必须由专业的血液科团队制定方案。患者切勿自行调整化疗剂量或中断治疗，特殊人群如孕妇、哺乳期女性或合并其他慢性病的患者，需在医生指导下评估移植和化疗的可行性。总之，化疗并非移植的“绊脚石”，而是“铺路石”，科学合理的化疗方案能显著提升骨髓移植的成功率，改善患者的长期生存质量。
