近期，曾以279万元/针创下国内最贵药物纪录的血友病B基因治疗药物波哌达可基注射液，宣布降价140万元，患者自付降至139万元以下；在部分省市叠加惠民保报销后，实际自付约100万元。这一降价动作不仅打破了该药上市以来无人自费用药的僵局，更成为国内罕见病高价药支付体系探索的关键节点——面对国家医保“五十万不谈，三十万不进”的准入门槛，地方惠民保、慈善项目与企业主动降价的协同，正在为罕见病患者开辟新的用药路径。据经济观察网报道及信念医药官方信息，目前已有十余名患者咨询用药事宜，数月内有望开出首方。
多地惠民保率先接住“天价药”，报销力度有多大？
- 六地惠民保已纳入，报销比例30%起步： 目前该药已进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆等地惠民保目录，各地报销比例普遍在30%左右，赔付上限从20万元到50万元不等，叠加降价后的药价，患者自付可压缩至百万元以内。
- 重庆“渝快保”报销力度领先： 针对新发病人群可按80%比例赔付，既往病人群按30%赔付，年度赔付上限50万元，是目前全国范围内对该药报销力度最大的惠民保项目，进一步降低了患者的经济压力。
- 企业主动推进商保覆盖： 信念医药商务管理副总裁谢祖全表示，公司从上市之初就规划推动该药进入惠民保体系，目前正与更多地方商保机构谈判，拟申报国家商保创新药目录，争取让更多患者享受到保障。 相较于尚未纳入国家医保的现状，地方惠民保与慈善项目的协同，正在构建“多层次保障体系”，成为罕见病高价药落地的重要桥梁。
一次给药实现“功能性治愈”，患者最愁的还是钱？
根据中国医学科学院血液病医院公布的随访数据，最早参与该药临床研究的10例患者，用药4-5年后，4例凝血因子IX活性超过50%（已脱离血友病范畴），9例实现零出血、零因子使用，且无严重不良反应。按照《血友病治疗中国指南（2025年版）》标准，凝血因子IX活性高于40%即不再被认定为血友病，这意味着多数患者已实现“功能性治愈”，无需再像传统治疗那样长期注射凝血因子。 对比传统治疗模式，以山东一名血友病患者为例，2025年传统治疗总费用37万元，经医保和慈善援助后自付6万余元，但需常年用药；而基因治疗一次给药即可长期有效，但此前279万元的价格让绝大多数家庭望而却步。北京病痛挑战基金会报告显示，92.9%的患者最大顾虑是费用过高和医保无法覆盖，80%的血友病家庭年收入低于8万元，46%的家庭治疗支出占总收入超40%，属于灾难性医疗支出。
除了降价，还有哪些办法让患者用得起天价药？
面对罕见病高值药物的支付难题，业内专家和学者提出了多种创新路径：
- 专家呼吁纳入国家医保： 北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅认为，长期来看将血友病基因疗法纳入医保，既能降低患者个人负担，还能从长远节省医保基金支出——毕竟传统治疗需终身用药，累计费用远超一次基因治疗的花费。
- 借鉴国际“按疗效付费”模式： 英国NHS对类似高值基因疗法采用5年分期付款机制，若疗效未达标则终止付款，这种模式既能降低患者即时支付压力，也能倒逼药企保证疗效，实现医患双方的共赢。
- 探索国内创新支付机制： 国内学者提出“疗效保险”和罕见病专项保障制度，结合慈善援助、商保补充等方式，构建可持续的支付体系，让更多罕见病患者能用上创新药。 此次波哌达可基注射液降价与惠民保覆盖，为罕见病高值药物支付探索出“地方先行、商保分担、慈善补充”的实践路径。未来，随着医保谈判规则优化、多元支付模式创新，有望逐步实现“让患者用得起创新药”的目标，呼应国家医疗改革“保基本、兜底线、促公平”的方向。
