XyloCor Therapeutics启动XC001治疗冠状动脉疾病的二期临床试验，首例患者完成给药

First Patient Dosed in XyloCor Therapeutics’ Phase 2b EXACT-2 Trial Evaluating XC001 for the Treatment of Coronary Artery Disease

XyloCor Therapeutics是一家专注于开发心血管疾病新型疗法的临床阶段生物制药公司，近日宣布在二期临床试验EXACT-2中完成了首例患者的XC001给药。该试验旨在评估基因疗法候选药物XC001（encoberminogene rezmadenovec）在冠状动脉疾病和难治性心绞痛患者中的安全性和有效性。XC001是一种基于腺病毒载体的基因疗法，编码血管内皮生长因子（VEGF），设计为一次性导管治疗，通过在心脏中生成新的血管来减少心肌缺血，从而降低胸痛发作频率并提高患者日常活动能力。这种经皮给药方法直接注射到心肌，使XC001在心脏局部实现更高的基因表达水平，同时最大限度地减少全身性载体循环及其相关副作用。

“启动EXACT-2试验是我们开发XC001用于治疗难治性心绞痛患者的重要里程碑，这些患者已经用尽了现有的治疗选择，并且生活质量受到严重影响，” XyloCor总裁兼首席执行官Albert Gianchetti表示。“基于EXACT-1试验的积极结果，我们现在专注于推进EXACT-2试验，以尽快将这一潜在变革性疗法带给患者。”

EXACT-2是一项二期、多中心、随机、双盲研究，计划招募100名难治性心绞痛患者，以评估使用Extroducer®导管系统进行一次性基因治疗的安全性和有效性。Extroducer®是一种内膜输送导管，专为在心脏导管实验室中通过简单注射程序直接将先进疗法输送到心脏而设计。首例患者由俄亥俄州辛辛那提The Christ Hospital健康网络的心血管介入医生Timothy Henry博士给药。

“在看到EXACT-1试验令人信服的结果后，我们非常期待参与EXACT-2试验，” The Christ Hospital Lindner家族临床研究杰出主席兼Carl和Edyth Lindner研究中心医学主任Timothy Henry博士评论道。“我们相信，通过Extroducer®导管系统递送XC001能够保持对心脏的精准递送，并比EXACT-1中使用的外科给药方法更安全。”

XC001一期和二期EXACT-1试验结果支持了其改变疾病进程的潜力，包括减少心肌缺血、缓解心绞痛症状以及改善无其他治疗选择的心脏病患者的生活质量。结果显示，XC001可以安全给药并实现持久的临床改善，包括运动持续时间增加、正电子发射断层扫描（PET）成像显示缺血负担减少以及心绞痛发作频率降低。值得注意的是，在试验开始时，93%的患者因严重胸痛而显著限制了日常活动，而在六个月后，43%的患者在普通活动中不再感到胸痛。XC001在患者群体中耐受良好，且没有与研究药物相关的严重不良事件。

XyloCor今年还启动了另一项临床试验——一项双盲二期试验，评估XC001作为冠状动脉旁路移植术（CABG）辅助治疗的效果。

关于XC001

XC001旨在通过在心脏中生成新的血管来绕过病变血管，从而减少心肌缺血并改善血液流动。通过恢复血液流动，与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻，从而帮助患者进行原本会引发疼痛的日常体力活动，提升生活质量。XC001通过一次性局部给药和腺病毒载体递送策略，避免了其他基因疗法中观察到的毒性问题。这种方法可以在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身性载体循环及其相关副作用。

关于Extroducer®导管系统

Extroducer®导管系统是一种首创的血管内输送装置，可实现直接到组织的药物输送。Extroducer®解决了新型疗法领域的一项重大未满足需求，能够将多种治疗方式精准递送到难以到达的肿瘤和器官。通过标准荧光透视设备和常规介入放射学方法，Extroducer®通过安全穿透血管壁，将有效载荷直接输送到目标位置或心脏心室内部。Smartwise于2022年6月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）针对Extroducer®导管的510(k)许可。2024年，XyloCor与SmartWise（SmartCella旗下单位）达成许可协议，通过Extroducer®导管系统递送XC001。

关于慢性难治性心绞痛

在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因。慢性心绞痛发生在心肌未能获得足够氧气时，导致胸痛。这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉所致。难治性心绞痛是一个日益严重的问题，常见于尽管接受最佳药物治疗但仍存在症状的慢性心绞痛患者，且他们不再适合机械干预，如经皮冠状动脉介入治疗（PCI）或冠状动脉旁路移植术（CABG）。这些患者目前没有任何治疗选择，通常症状严重，生活质量受到严重影响，可能加剧共病并进一步损害健康状况。难治性心绞痛还会显著消耗医疗资源，包括因胸痛导致的急诊就诊。

关于XyloCor Therapeutics

XyloCor Therapeutics, Inc.是一家私人临床阶段生物制药公司，致力于开发潜在的最佳基因疗法，以改善心血管疾病患者预后。公司主要候选产品XC001正在临床开发中，用于治疗冠状动脉疾病和难治性心绞痛患者，这些患者目前没有任何治疗选择。XyloCor还有第二款处于发现阶段的临床前研究产品XC002，正在开发用于治疗心肌梗死后心脏组织损伤的患者。该公司由Ronald Crystal博士和Todd Rosengart博士共同创立，并从康奈尔大学获得独家授权。欲了解更多信息，请访问XyloCor官网。

关于SmartCella

SmartCella成立于2014年，是一家全球生物技术公司，通过输送解决方案和先进疗法开发引领靶向治疗的未来。SmartCella将创新的输送平台（如Extroducer®，一种可直接注射到难以到达的器官和肿瘤的血管内输送装置）与细胞疗法的前沿开发和制造相结合。欲了解更多信息，请访问SmartCella官网。

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