混乱中的稳定：第四季度伊始FDA批准数量处于平均水平

Consistency in the Chaos: FDA Approvals Within Average Range as Q4 Kicks Off - BioSpace

在FDA经历剧变的一年即将进入最后一个季度之际——从众多高层领导离职到政策变化不明朗，再到席卷基因疗法领域的安全风波——药物批准数量似乎与近年持平。

FDA这混乱的九个月见证了超过半数高层领导的倒台、3500多名员工被裁撤，以及一场颠覆基因疗法领域的安全丑闻，随后生物制品评价和研究中心（CBER）主任维奈·普拉萨德（Vinay Prasad）被解职又意外回归。但根据杰富瑞集团（Jefferies）的分析，2025年前三个季度的新药批准数量处于近年平均水平。

杰富瑞分析师在8月25日致投资者的报告中写道：“对FDA功能失调的担忧可能被夸大了。我们认为，FDA今年以来的行动并未表明该机构变得更加严苛或不理性。”截至该日期，药物评价和研究中心（CDER）与生物制品评价和研究中心（CBER）合计批准了28项新药，并推算2025年全年将达43项，这一数字恰好落在过去5年37至68项的区间内。

杰富瑞分析师安德鲁·蔡（Andrew Tsai）上月接受《BioSpace》采访时坦言：“总的来说，我们并未察觉与往年相比存在任何急剧恶化或异常的情况。”

关于被拒药物申请，杰富瑞在8月25日报告称，今年数量呈下降趋势，主要因CDER发出的拒绝批准信（CRLs）少于过去五年；而CBER方面则预计将发出更多拒绝批准信。

罕见病进展顺利

自4月上任以来，FDA专员马蒂·马卡里（Marty Makary）将加速罕见病疗法上市列为核心优先事项。马卡里在首次媒体访谈中便提出为这类疗法设立条件性批准路径的构想，FDA随后推出了《罕见病证据原则》，这一新框架旨在简化超罕见病药物的审批流程。

蔡表示：“他们似乎正切实推进目标，尤其在罕见病领域加速药物审批等方面。”

今年，监管机构已批准14种新型罕见病疗法，包括针对黑尿症（alkaptonuria）、隐性营养不良性大疱性表皮松解症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa）和苯丙酮尿症（phenylketonuria）的治疗方案。另一方面，另有七种疗法收到拒绝批准信，其中部分结果令公司高管和其他专家颇为意外。

卡普里科治疗公司（Capricor Therapeutics）首席执行官琳达·马尔班（Linda Marbán）在7月其杜氏肌营养不良症细胞疗法遭拒后措手不及，她在次月财报电话会议上表示：“鉴于与FDA积极互动的轨迹，这份拒绝批准信完全出乎意料。”此外，22位设计并主导瑞普莱姆公司（Replimune）晚期黑色素瘤药物RP1试验的科学家联名致信，敦促FDA重新考虑其7月的拒绝决定。

斯特尔思生物治疗公司（Stealth BioTherapeutics）在推动FDA重新审议其5月对巴特综合征（Barth syndrome）药物Forzinity的拒绝方面取得成功。8月重新提交申请后，公司获得加速审评资格，并在不到一个月内赢得加速批准。

根据《BioSpace》和杰富瑞收集的数据，今年获批新药中数量最多来自肿瘤学领域。传染病和自身免疫/免疫学疾病治疗也占据FDA今年批准的较高比例。

新政府，新党派

过去25年，白宫控制权在共和党和民主党之间多次易手。其中三次政权更迭期间，新FDA专员均在执政首年上任。由于药物批准并非政治决策，“新政府执政首年不应出现新药批准激增，”政策与监管顾问、FDA Matters博客作者斯蒂文·格罗斯曼（Steven Grossman）指出。

格罗斯曼表示，历史情况确实如此，唯独2017年特朗普总统首任期例外。当年，斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）接替奥巴马第二任期专员罗伯特·卡利夫（Robert Califf）后，FDA批准了46种新药——较前一年翻倍有余。

格罗斯曼对《BioSpace》表示：“八年任期的最后两年通常不以政策制定或新倡议启动著称。我不认为2015或2016年审批会放缓，也不认为2017年会出现批准激增。”

事实上，2009年奥巴马首年上任时，玛格丽特·汉堡（Margaret Hamburg）执掌FDA，该机构仅比2008年多批准一款新药。今年从卡利夫（曾二度任职专员）到马卡里的政权更迭影响仍有待观察。

当前美国政府停摆可能为未来数据分析增添新变数。勒星合作伙伴（Leerink Partners）在当天致投资者的说明中指出，FDA于10月1日宣布，在停摆解决前无法受理任何新药申请——因为此举需收取2026财年行业用户费，而“停摆期”内该机构无权操作。

2025年最终审批数据是否会受此影响，唯有时间能给出答案。

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