Forzinity获得巴氏综合征加速批准

Forzinity Gets Accelerated Approval for Barth Syndrome - Rheumatology Advisor

Forzinity的持续批准取决于在确证试验中对临床效益的验证和描述。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Forzinity™（盐酸艾拉米肽，elamipretide HCl）加速批准，用于改善体重至少30公斤的成年和儿科巴氏综合征患者的肌肉力量。

巴氏综合征是由tafazzin基因突变引起的，这会导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种在线粒体功能中起主要作用的磷脂。该疾病的特征是心脏异常、肌肉无力、反复感染和生长迟缓。艾拉米肽是一种细胞渗透性肽化合物，设计用于通过靶向线粒体内膜（它可逆地与心磷脂结合）来改善线粒体功能。

Forzinity的批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验（TAZPOWER；ClinicalTrials.gov标识符：NCT03098797）的数据，该试验包括12名经基因确诊的巴氏综合征患者（≥12岁且>30公斤）。研究参与者被随机分配接受每日一次皮下注射40mg艾拉米肽治疗12周或安慰剂，随后进行4周洗脱期，然后在另一组接受12周治疗。

研究结果显示，与安慰剂相比，艾拉米肽治疗在6分钟步行测试中行走距离和巴氏综合征评估中的总疲劳评分方面（主要终点）并未显示出统计学上显著的改善。

虽然在随机试验期间未观察到膝伸肌肌肉力量的增加，但在开放标签扩展期观察到了改善。在纳入随机试验的12名患者中，有10名进入了扩展期，其中8名持续参与至第168周（第168周时肌肉力量从基线的中位变化[牛顿]：63[最小值，最大值变化：38，78]）。

报告的最常见不良事件是注射部位反应。接受Forzinity治疗的患者也观察到了过敏反应。

Forzinity的批准仅限于体重至少30公斤的患者。Stealth BioTherapeutics公司计划收集额外数据供FDA审查，以用于体重低于30公斤的儿童，从而扩大适应症。在此期间，体重低于30公斤患者的药物获取将继续通过扩大使用计划或在必要时通过紧急获取途径提供。

Forzinity以单次患者使用小瓶形式提供，为280mg/3.5mL（80mg/mL）注射溶液。该溶液含有防腐剂苯甲醇，不应用于新生儿。该公司正在向FDA提供数据，以允许在新生儿中使用无防腐剂的配方。

对于体重至少30公斤的患者，推荐剂量为每日一次皮下注射40mg。肾功能损害的成年患者可能需要调整剂量。Forzinity可由已接受小瓶准备适当培训的成年患者或护理人员给药。

Forzinity的持续批准取决于在确证试验中对临床效益的验证和描述。

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