阿法诺肽Afamelanotide

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（合成肽类药物）
• 来源与性状
  阿法诺肽是一种人工合成的13肽，结构与α-黑素细胞刺激素（α-MSH）类似，分子量为1647.9 Da。其通过基因工程技术合成，常温下为白色至类白色冻干粉末，需避光保存。该药物于2014年首次在欧洲获批用于罕见病治疗。
• 管理级别
  非管制处方药（Rx-G）：未涉及麻醉、精神药品或毒性成分，属于需医师处方使用的生物制剂。
• 临床价值
  首选药（F）：目前是红细胞生成性原卟啉症（EPP）唯一获批的预防性光保护治疗药物，通过增加皮肤黑色素减轻光敏反应，显著改善患者生活质量。

二、核心功效与临床应用

• 核心机制
  选择性激活黑皮素受体1（MC1R），刺激黑色素细胞生成真黑色素（Eumelanin），形成皮肤光保护屏障。
• 获批适应症
  红细胞生成性原卟啉症（EPP）：降低患者对可见光（400-410 nm）的敏感性，延长日光暴露耐受时间。
• 探索性应用
  白癜风、光线性皮肤病等处于临床试验阶段，尚未获权威机构批准。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  • 局部反应：植入部位疼痛（68%）、硬结（39%）、红斑（22%）；
  • 系统性反应：恶心（18%）、疲劳（10%）、咳嗽（7%）；
  • 罕见风险：黑色素瘤（理论风险，尚无临床证据）。
• 禁忌与风险
  • 妊娠期禁用（动物实验显示胚胎毒性）；
  • 对肽类成分过敏者禁用；
  • 需定期监测皮肤色素沉着及潜在病损。

参考文献

1. 欧洲药品管理局（EMA）Scenesse®（Afamelanotide）产品说明书（2023版）；
2. 《新英格兰医学杂志》：EPP患者Ⅲ期临床试验数据（2015）；
3. 美国国家罕见病组织（NORD）治疗指南（2024年更新）。

注：临床应用需严格遵循说明书及最新诊疗指南，超适应症使用需经伦理委员会批准。