Egetis Therapeutics AB：欧盟委员会批准Egetis的Emcitate（tiratricol）作为MCT8缺乏症患者的首个且唯一治疗方法

Egetis Therapeutics AB: European Commission approves Egetis' Emcitate (tiratricol) as the first and only treatment for patients with MCT8 deficiency

斯德哥尔摩，瑞典，2025年2月13日。Egetis Therapeutics AB（publ）（以下简称“Egetis”或“公司”）（纳斯达克斯德哥尔摩：EGTX），今日宣布，欧洲委员会（EC）已批准Emcitate®（tiratricol）用于治疗单羧酸转运蛋白8（MCT8）缺乏症患者。Emcitate是欧盟授权用于治疗MCT8缺乏症的首个且唯一药物。完整的适应症为：Emcitate适用于从出生起治疗MCT8缺乏症（Allan-Herndon-Dudley综合征）患者的外周甲状腺功能亢进。

Egetis首席执行官Nicklas Westerholm评论道：“我们为欧洲委员会批准Emcitate感到自豪，这是MCT8缺乏症患者的首个且唯一获批治疗方案。这一批准是Egetis历史上最重要的里程碑之一，也是我们建立可持续罕见病公司的重要一步。我们非常高兴能为这些急需新疗法的患者带来希望。”

他补充说：“我要感谢所有参与Emcitate全面开发项目的患者、家长、护理人员和研究人员，特别是荷兰鹿特丹伊拉斯谟大学医学中心的Edward Visser教授团队。我们期待在欧洲启动定价和报销程序，并预计于2025年第二季度进行首次上市。”

MCT8缺乏症是一种由编码甲状腺激素转运蛋白MCT8基因突变引起的罕见、慢性且严重致残的疾病。这会阻止甲状腺激素进入大脑细胞，导致脑发育迟缓。这种情况下，患者的大脑缺乏甲状腺激素，导致严重的智力和运动障碍。大多数患者无法独立坐立，甚至无法控制头部。同时，体内其他部位的甲状腺激素水平升高，可能导致外周甲状腺功能亢进，表现为心率加快、体重减轻、肌肉无力和睡眠不安等症状。

Emcitate的批准主要基于Triac试验I（临床试验注册号NCT02060474，Groeneweg等，2019年），并得到伊拉斯谟大学医学中心队列研究（van Geest等，2022年）和Triac试验II初步结果（NCT0239645）的支持。Triac试验I是一项单臂、开放标签试验，在儿童和成人中进行了长达12个月的个体化剂量tiratricol治疗。结果显示，Emcitate在第12个月时平均血清T3浓度降低了超过63%。所有患者在至少一个研究终点上有所改善，包括体重、静息心率或收缩压。早搏（额外心跳）的平均次数也有所减少。

接受Emcitate治疗的患者最常见的副作用是多汗、易怒、焦虑和噩梦。这些反应通常发生在治疗开始时和/或剂量增加时，并在治疗过程中一般会缓解。

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于2024年12月12日建议批准该药物。此次欧盟批准适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。Emcitate于2017年获得了孤儿药资格认定（ODD），近期EMA孤儿药产品委员会（COMP）确认了该资格的维持。

参考文献：

1. Groeneweg et al. 2019 Lancet Diabetes Endocrinol. 7(9):695-706.
2. van Geest et al. 2022 J Clin Endocrinol Metab. 107(3):e1136-e1147.

(全文结束)