科普 | 什么是药物临床试验

很多人对药物临床试验一词感到陌生，听到的第一反应还以为是“小白鼠试验”，从而对药物临床试验难以产生信任感。那么到底什么是药物临床试验，今天我们就简短的科普一下。

1、药物临床试验是什么？

药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效和安全性。参与药物临床试验的人通常称为“受试者”。

2、什么是药物临床试验分期？

药物临床试验是新药上市的必经之路，通常分为I期临床试验、II期临床试验、III期临床试验、IV期临床试验以及生物等效性试验：

I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。这一期临床试验也俗称爬坡试验，以健康者为主要受试对象，该期需要病例数较少，一般为20-80例，会进一步测量药物安全性，为II期临床试验的给药方案提供依据。

II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性。II期临床试验受试者是疾病患者，该期的病例数比一期多，一般为100-300例。这一阶段的关注重点依然在安全性上，将继续完善安全性评估，初步评估药物疗效，为下一阶段的III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。

III期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据。

IV期临床试验：新药上市后由申请人自主进行的应用研究阶段，也称为上市后监测。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系，改进给药剂量等。IV期临床试验的开展有助于发现新药罕见的不良反应，也许还能发现该新药的其他疗效。

人体生物等效性研究：是通过与参比制剂的吸收程度和吸收速度的比较来评价受试制剂与参比制剂是否生物等效，是一种评价药品疗效和不良反应的间接方法......

简单来说：

I期：主要是观察药物的安全性和探索给药剂量。

Ⅱ期：初步评估药物的有效性和安全性。

Ⅲ期：扩大受试者样本量，进一步确证药物的有效性和安全性。

Ⅳ期：药物上市后的进一步评估。

3、参加药物临床试验就是去当“小白鼠”么？

绝对不是“小白鼠”！

国家法律明文规定受试者的安全与权益是临床试验考虑的首要因素，优先于对科学和社会的获益，即只有当该试验受益大于风险的时候才能开展。每项临床试验开展前都会取得大量的关于研究药物的安全性和有效性信息，并经过国家药监局的批准，各医院伦理委员会的审批；再者，发起临床试验的药企会建立覆盖临床试验全过程的质量管理体系，伦理委员会也会持续跟踪确保受试者的权益、安全受到保护。

另外，受试者参加药物临床试验是自愿的，可以拒绝参加或者有权在试验任何阶段随时退出试验而不会遭到歧视或者报复，医疗待遇和权益也不会受到影响。所以说，在参加药物临床试验的整个过程中受试者是被保护、被尊重的对象，而不是任人宰割的小白鼠。

所有药物临床试验必须遵循下列三项基本原则：伦理道德原则；科学性原则；GCP与现行法律法规。

从以上的介绍可以看出每一项药物临床试验都是严谨，规范，科学的。所以请大家对药物临床试验保有更多更大的信心。

（文/广州医科大学附属市八医院）