家庭医生在线首页 > 健康资讯 > 医院动态 > 正文

川粤携手生命接力 罕见病患儿获救治

2021-11-24 10:32:23      

11月19日上午,四川大学华西第二医院小儿血液肿瘤科的病房里,3岁的小男孩睿睿躺在床上,一袋鲜红色的脐带血造血干细胞缓缓输入到他的体内,为他治疗十分罕见的黏多糖贮积症Ⅱ型。

在成都疫情防控形式仍然十分严峻的态势下,为了将这份脐带血安全、准时送到睿睿身边,四川和广东两地脐血库携手完成了这次“生命接力”。


来自广东的脐带血造血干细胞

据了解,黏多糖贮积症是一种非常罕见的遗传病,被收录在国家卫健委等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》中。这种疾病是由溶酶体中降解粘多糖的水解酶活性缺失或降低,导致黏多糖贮积在体内各种组织而引发的疾病。

黏多糖贮积症根据缺失的酶的不同被分为7大型,我国常见为Ⅱ型和Ⅳ A型。此外,这种病的主要发病群体为儿童,典型患者出生时正常,于 6 个月~1 岁面容逐渐变丑,面中部变扁、鼻梁增宽、角膜混浊、耳聋、头大、前后径长,前额突出,关节僵 硬、爪形手、鸡胸和腰椎后突等。

异基因造血干细胞移植是黏多糖贮积症主要根治手段之一。根据《异基因造血干细胞移植治疗黏多糖贮积症儿科专家共识》,同胞全相合脐带血和非血缘的脐带血都是推荐的造血干细胞来源。

据四川省脐带血造血干细胞库临床服务部工作人员赵利芳介绍,脐带血是新生儿出生后残留在脐带和胎盘中的血液,脐带血造血干细胞移植技术现已应用于包括白血病再生障碍性贫血地中海贫血、淋巴瘤等11大类疾病的治疗。

为合理利用我国脐带血造血干细胞资源,促进脐带血造血干细胞移植高新技术的发展,确保脐带血造血干细胞应用的安全性和有效性,国家卫健委先后批准设置了天津、北京、上海、山东、广东、浙江和四川脐带血库。睿睿非常幸运,在广东脐血库查到了一份十个位点八个相合的脐带血,并且有核细胞数、CD34+细胞活性和数量都达到了给睿睿做移植的水平。


来自广东的脐带血抵达四川脐血库

“11月中旬广东库接到医院的出库通知,规定19号就要移植,这也是脐带血的优势之一——实物保存,随取随用,”赵利芳说,但是,近期成都疫情防控比较严格,给广东脐血库运送、苏这份脐带血带来困难。

为了在规定时间内将脐带血安全送到睿睿身边,广东库联系了四川脐血库,帮助他们将这份脐带血运送到四川大学华西第二医院,并为睿睿复苏脐带血。

11月19日上午11点左右,这袋24.7毫升、鲜红的脐带血造血干细胞,跨越1500多公里,在广东、四川两家脐血库的通力合作下,缓缓输入到睿睿体内,为他重建造血与免疫系统,重燃生命的希望。

“前几天睿睿的家长还有些担心,怕疫情防控期间人员来不了成都,或者航班取消、火车停运,‘救命血’运送不过来,”赵利芳说,“相信现在应该安心了,全国7家脐血库论遇到什么困难,都会让每一份与患者匹配的脐带血‘使命必达’!”

(责任编辑:张晓萌 )

相关推荐

文章关键词: 脐带血造血干细胞 脐带血治疗罕见病 脐带血

北京大兴昨日新增两病例,此前曾多次参加社区核酸检测且均为阴性?为什么确诊前多次核酸呈现阴性?

最近几个月来,出现多例确诊病例曾多次核酸均为阴性。这让人们也怀疑核酸检测是否出现问题,核酸检测方式到底准不准确,也有的人担心自己身边的人……详细>>

南京一市民在日本新冠病毒检测呈阳性?在国外该如何做好健康防护?

现在新型冠状病毒在各个国家蔓延开来,特别是美国,简直无法被控制。海外华人一定要做好防护工作,积极预防,避免受到感染。详细>>

男孩患罕见病无法行走 妈妈背着他一路读到清华博士?进行性肌营养不良有多可怕?

进行性肌营养不良症属于骨骼肌疾病,是因为遗传所导致的,患者会出现缓慢且进行性的肌肉萎缩和肌无力,同时伴有不同程度的运动障碍,往往发生在男……详细>>

美国新冠肺炎累计确诊超503万例,死亡逾16.2万例?海外留学人员如何防控新型冠状病毒?

新型冠状病毒猛于虎,不过在我国,因为全国人民众志成城,医护人员奋战一线,新冠病毒得到初步控制。但有的国家相反,不管不顾,群众依然聚餐或各……详细>>

多地疾控部门发布提示:近期如非必要不要前往青岛?掌握防护新冠病毒的3个步骤!

2020年年初因为受到新型冠状病毒肆虐,全国人民众志成城处于封闭状态,确诊人数越来越少。但经过8天小长假后,又有一些城市出现输入型新型冠……详细>>

  • 张敏州

  • 虞积仁

  • 魏立平

  • 于力