康敏(化名)刚出生一个月,就被查出患有地中海贫血。但是没有合适的干细胞供体,康敏只能依靠长期的输血和祛铁治疗维持生命。2014年,已输血祛铁十余年的康敏接受了广州南方医科大学南方医院的互补性移植治疗。今天的康敏已经是20岁的大姑娘了。虽然脸上还挂着一丝羞赧,但是她充满活力的笑容告诉大家,现在的她已经和重型地贫挥手作别了。互补性移植给了她第二次生命。
广州南方医科大学南方医院儿科主任医师李春富教授在接受采访时表示,互补性移植(NF-CT-14-TM)是南方医院创立的全新移植概念,目前在技术上已经没有困难,在临床实践中,成功率达96%。这项技术不但可以彻底解决地贫移植找供者难的问题,还能运用到其他血液病的治疗当中。
互补性移植等于上双保险 成功率创全球最高
2010年,李春富教授的团队开始对半相合造血干细胞移植技术进行研究,经过6年的摸索和实践,创新的提出了互补性移植的概念。
“互补性移植要经过两次移植。第一次先移植父母的造血干细胞, 第二次移植脐血干细胞,中间使用药物桥接,这一桥接药物即是第一次移植预防排斥用药,也是第二次移植的预处理。互补性移植的设计采用了“适者生存”的生物学法则,通过两次移植,让两种来源的干细胞互相‘打架’竞争,最后得出优势供者干细胞,达到重新造血的治愈效果”,李春富教授解释说,“相当于上了双层保险。一种供者移植失败了另一种还会发挥作用。”
接受互补性移植后,大约一年就可以恢复正常。李春富教授透露,2014年至今,已经有31例病人进行了互补性移植治疗,除了1例产生排斥,其余30例病人均移植成功,成功率达到了96%。是目前全球记录的最好成绩。而以往这类移植的成功率最高只有73%。
性价比超高 做一次只要三四十万
重度地贫如果不进行治疗,大部分患儿会在5岁左右死去。常规治疗、造血干细胞移植以及基因治疗是治疗重度地贫的三种手段。常规治即终身输血和祛铁治疗,成本高昂。基因治疗疗效不确切。目前最有效根治重型地贫的方法是造血干细胞移植。
按照欧洲发达国家的水平。常规的输血和祛铁治疗,每月的花费平均需要3000欧元(等于人民币20000多元),按照预期寿命40年计算,每一位病人的治疗费用保守估计要花几百万。一般的家庭根本无法承担这种昂贵的医疗费用。
地贫的干细胞移植治疗已经纳入我国的医保范围,不同地区的报销比例存在差异。按照广州的医保报销标准,互补性移植的报销比例可达到60%。算起来,互补性移植技术做一次仅仅需要40万元左右。尽管一次付出较多,但是可以终身解决问题。“康敏的治疗只花费了40多万,相对于其他的治疗手段,互补性移植已经是性价比最高的治疗方式了”,李春富教授总结道。
直系亲属都可提供干细胞 彻底解决供者难找的问题
康敏的家人在2004年就开始为她找配型全相合干细胞供者,但是花了将近十年功夫,依旧没有找到合适的供者。李春富教授表示,互补性移植技术可以让病人彻底摆脱找供者难的问题。
“半相合的造血干细胞可以来自父母和其他有一级血缘关系的亲属,这意味着只要父母和其他亲属还健在的话,就可以接受移植治疗。这就解决了地贫病人找干细胞供者难的问题”,李春富教授说。
2009年李春富教授教授团队改良干细胞移植技术后,目前在南方医院儿科拟移植的注册病人达到3000多人,但只有1/4成功配对移植。互补性移植技术预计可以使余下3/4的病人受益。
南方医院一年平均做80例移植 相当于半个欧洲的量
南方医院儿童移植中心目前是全球规模最大的地贫移植中心,每年能完成80例地贫移植。“欧洲2012年完成170多例的地贫移植,南方医院单个儿童移植中心就完成了相当于半个欧洲一年的移植数量”,李春富教授说,“接受地贫移植的最佳年龄在8岁之前。”
互补性移植技术可以运用到其他需要进行干细胞移植的血液疾病治疗当中,如白血病和再生障碍性贫血等。互补性移植治疗地贫共和白血病的两项成果已经分别被今年的美国血液病协会年会确定为大会报告,这意味着互补移植技术达到了国际领先水平。
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(责任编辑:张晓萌 通讯员:李晓珊)
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