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基因编程有望攻克常见致盲眼病--视网膜色素变性

2017-05-12 07:57:27      家庭医生在线

视网膜色素变性是一种常见的致盲眼病,也是一种遗传疾病,在我国发病率高达1/5000~1/4000,是造成失明的主要原因之一,临床上没有有效的治疗手段,患者常出现夜盲视野缩小,最终视力丧失,严重影响生活质量。

广州市妇女儿童医疗中心珠江新城院区眼科副主任朱洁博士科研团队发表了一项突破性科研成果:将细胞重编程技术运用到视网膜色素变性(RP)的基因治疗。此研究显示通过重编程后,有效防止视网膜细胞变性、保留视网膜组织感光功能,为由视网膜色素变性造成的失明提供了有效治疗方法。

基因编程让小老鼠恢视力

据朱洁介绍,首先通过在视网膜色素变性致盲的小鼠模型上进行实验,实验结果显示,一组经过基因编程治疗的小老鼠,在光照下可以检测到明显的视觉电信号的波动,意味着小鼠能"看见",而没有经过基因编程治疗的小鼠视觉几乎为零,它们已经接近失明。

研究结果显示,重新编辑以后,能够实现将突变敏感细胞转变为突变不敏感细胞类型,有效防治细胞变性、保留组织功能,不受突变基因和突变位点限制。近日,这项研究成果发表在了知名国际学术期刊《细胞研究》(Cell Research)上。





细胞重编程技术即将用于大型灵长类动物

朱洁表示,治疗小鼠视网膜色素变性的技术何时能用在人类身上尚不确定,但即将在猴子等灵长类动物身上开展类似的基因编程治疗研究,如果在猴子身上的实验得以成功,在确保安全性的基础上,我们将逐步在人类身上进行相应研究。

"视网膜色素变性致盲给家庭和社会都带来了极大的负担,如果此项细胞重编程技术能够成功用于人类,能够治疗视网膜色素变性患者,尽最大可能保留视力,能够生活自理,将是人类的福音" 朱洁如是说。

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(责任编辑:张晓萌 )

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