罕见病救命药为何总缺货？ 平阳霉素救了小女孩一命

安徽12岁女孩小雪，罹患卵巢恶性生殖细胞肿瘤。但救命药平阳霉素的生产厂家纷纷宣告停产。主治医生只好微博寻药，几经周折终于初步满足了治疗需要。

罕见病用药市场需求小、研发成本高，药企几无利润可言，缺乏生产动力。专家建议，“孤儿药”需要国家政策扶持，定向生产，减免税费，同时建立国家储备体制和报警机制，及时调剂供需。

什么是卵巢恶性生殖细胞肿瘤？

来源于生殖细胞的肿瘤约占所有卵巢肿瘤的1/4。儿童和青春期的卵巢肿瘤的60%为生殖细胞肿瘤，绝经期后则很少见。原始生殖细胞具有向不同方向分化的潜能，由原始性生殖细胞组成的肿瘤称作无性细胞瘤；原始生殖细胞向胚胎的体壁细胞分化称为畸胎瘤；向胚外组织分化，瘤细胞和胎盘的间充质细胞或它的前身相似，称作卵黄囊瘤；向覆盖在胎盘绒毛表面的细胞分化，则称为绒毛膜癌。

什么是平阳霉素？

平阳霉素是从我国浙江平阳县土壤中的放线菌培养液中分离得到的抗肿瘤抗生素。经研究与国外的博来霉素（Bleomycin）成分相近。两者比较，搏来霉素为多组分的复合药，主要成分为A2；平阳霉素则为单一的A5。实践证明本品对鳞癌有较好疗效，而肺毒性相对较低。本品与博来霉素的作用相近，主要抑制胸腺嘧啶核甙参入DNA，与DNA结合使之破坏。另外它也能使DNA单链断裂，并释放出部分游离核碱，可能因此破坏DNA模版，阻止DNA的复制。

平阳霉素可以治疗哪些病？

头颈部各部位鳞状上皮癌

皮肤癌，食道癌，乳腺癌，宫颈癌，阴茎癌，外阴癌，肝癌

恶性淋巴肉瘤，坏死肉芽肿

血管瘤，淋巴管瘤，鼻息肉，翼状胬肉

性病尖锐湿疣以及牛皮癣，白癜风、扁平疣等