体系建设、治疗保障、社会关爱实现血友病防治新愿景

血友病是一种因凝血因子缺乏而引起的遗传性出血性疾病，严重者可出现自发性出血，常常需忍受因出血而导致的关节、肌肉疼痛等症状，严重出血甚至可导致死亡。为了避免出血事件发生，血友病患者难以像正常人一样活动，生活质量受到极大的影响。

“事实上，适当的治疗能够有效降低血友病患者的出血频率和致残比率，而长期系统的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。” 南方医院血液科主任孙竞教授介绍。“因此，我们呼吁各界共同努力，去追求‘血有止境’这个能够实现的治疗目标，还患者一个‘自由人生’。”

体系建设：中国血友病疾病管理体系建设正在提速

在全球，血友病的患病率为十万分之五到十。作为一项罕见病，我国专业的医疗机构与医护人员相对有限，血友病诊疗尚处于较低水平。孙竞教授介绍，“我国的血友病患者约有十万人左右，广东省的病人数量估计为8000~9000人。2012年，广东省血友病病例信息管理中心登记在册的患者为1107人，这个数量也仅占总数的1/9~1/8。”

为了加强血友病患者的登记及信息管理、提高血友病的诊疗水平、改善药品供应和医疗保障，2009年底，卫生部启动了“血友病疾病管理系统”项目，建立了31家全国和省级的血友病病例信息管理中心，百特公司独家提供了500万资金资助。三年多来，百特支持卫生部开展了多次血友病登记及诊疗培训，全额资助中国首家血友病综合治疗示范中心落户中国医学科学院血液病医院。目前，中国实际诊断并正式登记注册的血友病患者人数已达一万余人。这些努力无疑对我国血友病的诊断水平及规范治疗起到长远的推动作用。

2012年底，卫生部门再次发出通知，要求成立省级血友病防治专家组，并建立血友病分级诊疗体系，将血友病诊疗治疗向下渗透，以实现尽早发现、就近治疗，与此同时，

将血友病纳入新农合12类大病的保障和救助试点范围。这些举措，标志着血友病诊疗事业又一重要里程碑的到来。

治疗保障：提倡预防治疗、引入创新产品

在我国，血友病患者残疾率、尤其是关节畸形发生率很高。孙竞教授表示，“如果在出血发生之前，能够定期补充凝血因子、使其在血液里保持一定浓度，患者就能够像正常人一样生活。尤其是针对儿童患者，良好的预防治疗可极大减少出血的次数，避免因出血而造成的对关节的损害，致残率也会极大降低”。在大部分较发达国家，儿童血友病患者基本上都实施了预防治疗，可以像普通孩子一样正常学习、运动和生活。

由于治疗经济负担大、凝血因子供应短缺，目前只有很少比例的中国患儿采用预防治疗，且基本上是低剂量、短期的预防治疗。孙竞教授介绍，“目前国产的凝血因子八产品都是从血浆中提取，而我国血浆供应一直非常紧张。长期大量使用血液制品还存在着病毒感染风险，血友病患者同时也是丙肝和艾滋病的高发人群。因此，自上世纪90年代中期以后，国际上血友病治疗就转为以重组产品为主。重组产品不受血浆采浆量限制，能够缓解药品供应紧张，并避免血源性病毒感染的发生。”

目前，全球使用量最大的第三代重组人凝血因子八（百因止）已获得我国药监部门批准，今年将正式用于血友病临床治疗。百因止已在全球58 个国家获得批准上市，上市十年以来，已有超过130亿单位的使用量（截止2012年10月31日），帮助数以万计的患者实现“血友止境”的目标。

社会关爱：社会各界携手行动

“血友病的治疗和患者关爱，是一项系统工程，需要社会各界的共同努力”中国血友之家代表黄子恺先生表示，“中国血友之家成立十余年来，在全国范围内开展了多种多样的项目，包括患者教育、特困、儿童和专项患者救助等等，致力于帮助全国血友病患者提高生活质量。这些项目的落实离不开政府的有力指导、医疗机构的专业咨询、像百特这样的爱心企业的支持、以及患者及家属的坚持努力。我们希望未来，社会各界持续携手，帮助更多患者实现‘血有止境、自由人生’的目标。”

百特公司是全球最早进入血友病治疗领域的企业，专注于血友病治疗研究与创新疗法开发超过60年，开创了该领域的众多“第一”，拥有丰富的血友病治疗产品组合与后续在研产品线，在很多国家积累了成功的血友病管理经验。

在中国，百特也正不遗余力地支持血友病关爱事业的发展。除了支持卫生部血友病疾病管理体系建设和援建血友病诊疗中心外，百特近年来已累积向中国的血友病患者捐赠了超过500万国际单位的重组八因子产品。今年世界血友病日期间，百特中国员工自

发向中国血友之家的“贫困血友病紧急救助基金” 捐款7.5万元，为救治严重出血的血友病患者提供支持。

百特中国生物科技部总监丛凡表示，“作为一家专注于血友病领域超过60年的公司，百特在全球致力于不断提高血友病的诊疗水平、改善患者的生活质量。即使产品尚未在中国上市，百特多年来与中国政府、医疗机构、患者组织的积极合作已取得良好成效。随着百因止的上市，我们期待与各方进一步精诚合作，将创新的治疗理念、技术、疾病与患者管理经验引入中国，持续推进中国血友病疾病管理体系建设、医学学术支持、临床研究、疾病教育，为帮助中国的患者实现’血有止境，自由人生’的愿景而不懈努力！”

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