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FDA受理阿尔茨海默病新药的生物制剂上市申请

2020-08-10 11:42:28      家庭医生在线

获得优先审评资格意味着将加快FDA的审评进程。根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA),FDA的审评目标日期为2021年3月7日

一旦获批,Aducanumab将成为首个显著改变阿尔茨海默病疾病进程的治疗方法

渤健与卫材于2020年8月7日联合宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已受理阿尔茨海默病在研新药Aducanumab的生物制剂上市许可申请,并授予其优先审评资格。根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA),FDA的审评目标日期为2021年3月7日。FDA表示,在条件允许的情况下,将提前采取行动,加速审批这项申请。一旦获批,Aducanumab将成为首个能够减缓阿尔茨海默病患者临床衰退的疗法,并将成为首个证实通过清除β-淀粉样蛋白获得更佳临床结果的疗法。

渤健全球首席执行官冯纳玺表示:“FDA受理Aducanumab的生物制剂上市许可申请,并授予其优先评审资格,使这款能够显著改变阿尔茨海默病疾病进程的在研疗法向前迈进了重要一步。我们期待在整个审评过程中与FDA携手合作。我们诚挚感谢参与临床试验并支持我们前进的数千名临床医师、患者和照护人员。我们相信,Aducanumab将开启阿尔茨海默病全新治疗时代,并激发更多的科学发现与创新,为饱受这种破坏性疾病折磨的患者群体带来希望。”

卫材全球首席执行官内藤晴夫表示:“减少患者的临床衰退并尽可能长时间地帮助患者保持独立生活能力,这是阿尔茨海默病患者及其家人对潜在疗法的期望。一旦Aducanumab获批,我们期待它可以改变阿尔茨海默病患者的生活。我们相信,这一历史性的里程碑是推动阿尔茨海默病治疗模式转变的重要一步。随着社会的老龄化,阿尔茨海默病已成为一个公共卫生问题。”

渤健并未针对Aducanumab的生物制剂上市许可申请使用优先审评券。FDA同时表示,目前正计划针对这项申请召开咨询委员会会议,但日期尚未确定。

耶鲁大学阿尔茨海默病研究中心主任Christopher van Dyck博士说:“今天令我备受鼓舞,我知道这一进展对阿尔茨海默病患者及其家人意味着什么。如果Aducanumab被证明能够通过影响疾病的病理机制,有效减缓疾病进展导致的认知和日常生活能力衰退,那么它将为最需要它的人带来显著的治疗获益。”

关于Aducanumab

Aducanumab(BIIB037)是一款研究用人单克隆抗体,用于阿尔茨海默病的治疗。针对因阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍和轻度阿尔茨海默病的患者,相关临床研究数据显示,Aducanumab有望影响疾病的病理生理机制,减缓认知和功能的衰退,改善患者的日常生活能力,包括进行个人理财、家务活动(如打扫卫生、购物和洗衣服)和独自出门旅行。一旦获批,Aducanumab将成为首个显著改变阿尔茨海默病患者疾病进程的治疗方法。

渤健与Neurimmune签署合作开发与许可协议,获得了Aducanumab的授权。自2017年10月来,渤健与卫材在全球范围内合作开展Aducanumab的开发和商业化。

EMERGE和ENGAGE为两项III期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组试验,旨在评估Aducanumab的疗效和安全性。这两项研究的主要目的是评估每月使用Aducanumab与安慰剂相比在减缓降低患者认知与功能障碍方面的疗效,衡量指标为临床痴呆评分总和量表(CDR-SB)评分的变化。次要目标是评估每月使用Aducanumab与安慰剂相比在减缓患者临床衰退方面的疗效,衡量指标为简易智能状态量表(MMSE)、阿尔茨海默病评估量表-13项版本的认知子量表(ADAS-Cog 13)和阿尔茨海默病协作研究-轻度认知功能障碍者日常生活能力量表(ADCS-ADL-MCI)。

关于阿尔茨海默病

阿尔茨海默病是一种进行性神经系统疾病,会损害患者的思维、记忆力和独立性,导致过早死亡。该疾病目前法阻止、延迟或预防,正成为一个日益严重的全球健康危机,影响着疾病患者及其家人。根据世界卫生组织(WHO)的数据,全世界有数千万人患有阿尔茨海默病,这一数字在未来几年还会增长,从而使得疾病所需的医疗资源出现不足,花费将高达数十亿美元。

阿尔茨海默病的特征在于大脑的变化,包括毒性β-淀粉样斑块的异常积聚,这种积聚始于患者出现疾病症状前约20年。由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍是疾病的最早阶段之一。在这一阶段,症状开始变得更加明显,并可以被发现和诊断。目前的研究工作专注于患者的早期发现和治疗,以最大程度地减缓或阻止阿尔茨海默病的进展。

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(责任编辑:科闻 )

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文章关键词: Aducanumab 阿尔茨海默病

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