FDA批准首个脊髓性肌萎缩症新药

近日，Inois官网宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已批准其公司新药SPINRAZATM治疗脊髓性肌萎缩(SMA)患者，这是首个也是目前唯一一个获FDA批准用于治疗SMA的药物。

SMA是一种遗传性的神经疾病，患者由于SMN1基因的缺失或缺陷，不能够产生足够的运动神经元(SMN)蛋白，造成脊髓和下脑干中运动神经元丧失，进而导致严重的进行性肌肉萎缩。这种病多发生于婴幼儿期，随着病情发展，严重的SMA患者可能瘫痪，甚至无法甚至无法执行像坐立、呼吸、吞咽等基本的生理功能。

Ionis主席和首席执行官Stanley T. Crooke说道，“我们非常高兴发布今天的公告，这是整个SMA治疗中一个重要里程碑，我们期待SPINRAZA可以为SMA及其家族的患者带来好处，我们要感谢参加我们的临床试验的家庭，医生和他们的工作人员，他们的奉献和支持对于所有SMA患者和SPINRAZA的批准至关重要。”

Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO)，能够改变SMN2基因的RNA剪切。由于SMN2与SMN1基因在序列上几乎如出一辙，Spinraza的剪切能够调控基因的表达量，增加关键蛋白SMN的产量。鉴于该疗法的潜力，美国FDA曾向它颁布了孤儿药资格、快速通道认证与优先审评资格。